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CAR-T细胞疗法治疗多发性硬化，有希望获得更好的治疗结果

自2017年问世以来，被称为CAR-T的癌症疗法彻底改变了一些血液肿瘤的治疗。这种疗法使用经过基因改造的免疫细胞来锁定癌细胞并摧毁它们。

超280亿美元！Amgen收购Horizon，扩展罕见病产品管线

近日，安进（Amgen）和Horizon Therapeutics（以下简称“Horizon”）联合宣布，两家公司已经达成协议，安进将斥资约283亿美元收购后者。

徐作军教授： IPF创新药物研发全力加速，中国III期临床研究即将启动！

IPF是一种病因不明，慢性进行性纤维化性间质性肺炎，病变局限在肺脏，好发于中老年男性人群，主要表现为进行性加重的呼吸困难，伴限制性通气功能障碍和气体交换障碍，导致低氧血症、甚至呼吸衰竭，预后极差。

Curamys与MaxCyte达成协议，以实现细胞和基因疗法治疗罕见病

2022年12月4日，Curamys与MaxCyte宣布签署了一项战略平台许可(SPL)，以实现细胞和基因疗法治疗罕见难治性疾病。

持续做好罕见病防治工作（人民时评）

继续加强罕见病研究和用药保障，进一步做好罕见病防治能力建设

基因疗法治疗溶酶体疾病获FDA儿科罕见病资格认定

戈谢病是一种罕见遗传性溶酶体疾病，其特征是巨噬细胞中葡萄糖神经酰胺（GlcCr）和葡萄糖鞘氨醇（GlcSph）的毒性积累。

ASO药物上市新进展|EMA接受Tofersen上市许可申请，治疗SOD1-ALS

Ionis Pharmaceuticals（简称“Ionis”）和百健（“Biogen”）共同宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受tofersen的上市许可申请（MAA），用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

基因疗法治疗胱氨酸贮积症临床试验完成所有患者给药

胱氨酸贮积症（cystinosis）是罕见的进行性疾病，是溶酶体贮积病的一种。疾病影响全球数千名患者，其中美国、欧洲和日本约1600名患者，其特征是胱氨酸在称为溶酶体的细胞器中积聚，如不治疗，往往幼年就会死亡。

Roivant和辉瑞成立合资公司Vant，专注于开发用于炎症和纤维化疾病的TL1A抗体药物

2022年12月1日，Roivant Sciences（简称“Roivant”）和辉瑞（“Pfizer”）共同宣布，两家成立合资公司Vant。

首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!

Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密基因医学的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理基因疗法SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec，AAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin）的生物制品许可申请（BLA）。

针对儿童HoFH，再生元ANGPTL3单抗新适应症获FDA优先审评

11月30日，再生元宣布，美国FDA已受理Evkeeza(evinacumab)作为其他降脂疗法的辅助药物，用于治疗5-11岁纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者的生物制剂补充许可申请(sBLA)，并授予优先审查资格。

针对“渐冻人症”！福贝生物1类新药获批临床

11月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，福贝生物递交的1类新药FB-1071获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻人症”）。

英国授予自身免疫性肺泡蛋白病药物潜在创新药物认定

自身免疫性肺泡蛋白病（aPAP）是一种罕见的肺部疾病，属于一个独特的罕见肺部疾病家族，统称为肺泡蛋白病（PAP）。

美泊利单抗治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘后的糖皮质激素反应性

美泊利单抗是治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘的人源性抗 IL-5单克隆抗体。美泊利单抗抑制IL-5的活性，减少重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）患者的急性加重频率并维持口服糖皮质激素（OCS）剂量。

国家药监局鼓励组织患者参与药物研发

国家药品监督管理局药品审批中心发布了关于发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》的通告。指导原则指出患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现其重要意义和价值。

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