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27年来第三款！渐冻症新药在美国获批，加拿大一盒卖116万

2014年，一场由社交网络发起的冰桶挑战席卷全球，渐冻症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）患者开始进入公众视野。当年，ALS协会将冰桶挑战筹得的220万美元投资于一款渐冻症新药的研发。

“全球最低价格”！孩子们用上便宜的“救命药”

10月22日上午，罕见病用药氯巴占片的研发公司宜昌人福药业有限责任公司举办了依诺思【R】氯巴占全国上市线上发布会。

天泽云泰的基因替代疗法再获FDA罕见儿科疾病认定

戈谢病(GD)是一种罕见的遗传代谢性疾病，主要是由于葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）突变引起的常染色体隐性遗传病。

《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会在上海成功举办！

2022年10月23日，《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会在上海龙之梦大酒店成功举行，会议由蔻德罕见病中心（CORD）和艾昆纬中国（IQVIA）管理咨询联合主办。

《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告在上海正式发布！

2022年10月23日，由蔻德罕见病中心（CORD）联合艾昆纬中国（IQVIA）管理咨询团队联合出品的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告在上海龙之梦酒店重磅发布。

欧盟CHMP建议批准Livmarli：治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!

Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。

科学家发现一种新型RNA作用靶点和工具来帮助抵御人类过早衰老

来自阿布杜拉国王科技大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新型的RNA靶点和工具来抵御机体的过早衰老。

FDA 将渤健的 Tofersen 新药申请的审查期延长 3 个月

2022年10月17日，渤健（“Biogen”）宣布，FDA已将tofersen新药申请 (NDA) 的审查期延长 3 个月，更新后的处方药用户费用法案 (PDUFA) 目标日期为 2023 年 4 月 25 日。由于渤健在回应监管机构提出的问题时提供了额外数据，FDA 认为这些额外数据是对新药申请的重大修订，从而延长了审查时间。

国家医保局：特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保

近日，国家医疗保障局发布了对十三届全国人大五次会议第1426号关于探索罕见病用药保障机制建议的答复。

辉瑞3天内官宣收购两家罕见病药企，总金额超千亿！

跨国制药巨头辉瑞，分别在10月3号和5号，宣布以116亿美元收购Biohaven公司、以54亿美元收购GBT公司。

渐冻斗士蔡磊：被倒计时的生命，我要怎么破局？

蔡磊，京东集团副总裁，2019年被确诊渐冻症（ALS）。

罕见病科研大会 | 罕见病项目路演专场首批名单公布

2022首届中国罕见病科研及转化医学大会由瑞鸥公益基金会主办，是聚焦罕见病领域科研及转化医学的一个权威、专业、多维度的交流平台。首届大会将于2022年11月10日-12日在杭州市·奥克斯中心皇冠假日酒店举办。

CHMP建议给予Spesolimab作为泛发性脓疱型银屑病发作同类首创治疗药有条件的上市许可

欧洲药品管理局人用药品管理委员会 (CHMP) 建议给予勃林格殷格翰新药spesolimab作为治疗成人泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的同类首创治疗药物有条件的上市许可。

学习能力下降，生活技能减退，走路易跌倒，竟是患上ALD

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy，ALD)是X连锁隐性遗传病，是一种最常见的过氧化物酶体病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上的病人于儿童或青少年期起病，主要表现为进行性的精神运动障碍，视力及听力下降和（或）肾上腺皮质功能低下等。

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