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侏儒症,或有药可医
多发性硬化疾病修饰疗法专家共识发布
多发性硬化症患者或可通过定向任务锻炼改善其自我意识
专家视角|罕见病患者的中国梦
深度|“冰桶挑战” 的火热掩饰不了中国罕见病现状的困境
HIV药物新发现:可用于MS治疗
FDA批准武田万珂(Velcade)用于多发性骨髓瘤(MM)复治
梯瓦制药希望利用拉喹莫德治疗亨廷顿氏病
重症肌无力患者新福音
河南省正收集罕见病相关病历 期盼罕见疾病门诊
脊髓小脑共济失调临床和基因学研究
华大基因:揭开罕见病中的“基因秘密”
刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
克罗恩病患者肠道微生物群落异于健康者
肢端肥大症
JAMA Neurol:帕金森病睡眠障碍或由褪黑素分泌节律紊乱所致
Clin Endocrinol:24小时尿游离皮质醇与皮质醇增多症的严重程度无关
Science:“神秘花园”——复杂性状背后的表观等位基因
Science:神经退行性疾病的遗传学基础
美国食品及药物管理局授予罕见病研究1400万美元
Nat Biotech:2003-2011年新药临床研究成功率分析报告
Nature:iPS技术可校正大规模染色体缺陷
我国人类蛋白质组计划预计2014年通过并实施
Lupus:重视系统性红斑狼疮伴发的抑郁症
专家:出生缺陷成为致残重要原因
晕车药有助于增加身高?
建立我国罕见病定义的思考
人权高专办欢迎非洲主要人权机构首次通过保护白化病人权利决议
(转载)病虽少见 却不应被忽略
(转载)生而不同 罕见病是社会的负担吗
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