位于丹麦哥本哈根的Genmab A/S 公司宣布，daratumumab单药治疗复发性或难治性的多发性骨髓瘤患者的第I/II期试验的全部数据已经在《新英格兰医学杂志》刊出。在实验的第二阶段接受药物剂量16 mg/kg的病人之前接受了平均4种治疗，蛋白酶抑制药（PIs）和免疫调节药物(IMiD)对这些病人中64%的病人无治疗作用，这也正是目前多发性骨髓瘤的治愈标准。数据显示，本实验的第二阶段中药物剂量16 mg/kg组的反应率为36%，且随着时间推进，反应率也越来越高。
该组中65%病人对治疗有反应，且这些病人的无病进展期为12个月。对于第二阶段的所有病人，3/4级的最常见副作用反应是肺炎和血小板减少症(AEs; ≥5%)。输液相关反应呈中度，且不需药物治疗。试验的第一阶段，最大耐受量未达到24 mg/kg。
试验结束后，daratumumab药物临床治疗的用量将设定为16 mg/kg。 Daratumumab药物由 Janssen Biotech公司研制，其研发、生产、销售的专利权由 Genmab公司享有。
Genmab 公司首席执行官Jan van de Winkel博士表示，“目前复发性或难治性的多发性骨髓瘤患者仅拥有很少的治疗方案可供选择。这次试验是daratumumab 药物首次应用于人体身上，该试验的结果
也发布在《新英格兰医学杂志》，实验结果显示了较高的反应率和较长的反应持续时间，尤其是那些在试验前接受了很多种其他治疗方法的病人。”
Janssen 公司已将本次试验数据向美国食品药品管理局提交了生物制剂许可证申请，申请将daratumumab 药物作为多发性骨髓瘤的治疗用药， 用于治疗之前接受过包括蛋白酶抑制药（PIs）和免疫调节药物(IMiD)在内的至少三种治疗的病人，或者PI和 IMiD治疗均无效的病人。该申请已于2015年7月9日完成提交。
关于该研究 本次试验为非盲试验，分为两个部分，阶段I/II，第一阶段共招募32位病人， 第二阶段招募72位，其中有42位病人被分到药物剂量16 mg/kg组。 在第一阶段，病人的药物剂量每周增加，最大剂量不可超过24 mg/kg。
在第二阶段，在不同时间点分别给予2 mg/kg、8 mg/kg 和16 mg/kg daratumumab药物。 该试验的首要评价指标是安全性，次要评价指标是药物动力学，以及国际骨髓瘤工作组 (IMWG)的统一反应标准的客观反应指标，包括 M-蛋白和游离氢链的相对减少、疾病进展时间、反应持续时间、无进展生存期以及总体生存率等。
关于多发性骨髓瘤 多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血液系统肿瘤，源发于骨髓，特点是浆细胞过度增殖。1.在美国，多发性骨髓瘤在血液系统肿瘤中排
名第三位，仅次于白血病和淋巴癌。2.2015年，在美国将有近26,850 位病人被诊断为多发性骨髓瘤，大约11,240 将会死于该病。3.全球范围来讲， 预计有124,225 人将被确诊为该病，近87,084 人死于该病。4.虽然一小部分多发性骨髓瘤患者根本没有症状，大部分患者是出现症状才被确诊，这些症状包括骨骼的问题、贫血、钙化、肾脏问题或感染。5 在接受标准化治疗（如PIs或IMiDs）后复发的病人，一般预后较差，且没有治疗方案可供选择。
关于daratumumab Daratumumab是一种临床试用的 IgG1k 单克隆抗体(mAb)，它与CD38分子有很强的亲和性, CD38分子在多发性骨髓瘤细胞的表面有很充分的表达。它可以通过多种免疫介导机制来诱导癌细胞灭亡，如补体依赖性细胞毒作用、吞噬作用、抗体依赖性细胞毒作用或者诱导凋亡。目前正在进行的第三期试验主要针对复发、前期设置的情况。 关于该药物的其他试验也在进行中或在计划中，都可以用来评估同样有CD38分子表达的其他恶性病变或者癌前病变疾病了，比如冒烟型骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤。美国FDA已经授予Daratumumab“突破性疗法资格”。
关于 Genmab公司 Genmab公司是一家上市的生物科技公司，致力于癌症治疗药物的研发和生产。该公司成立于1999年， 目前在市场销售的是用于治疗慢性淋巴细胞性白血病的特定症状的Arzerra® (ofatumumab)抗体和尚在临床试验阶段的针对多发性骨髓瘤及非霍奇金淋巴瘤
daratumumab抗体。Genmab公司的技术基础由两部分组成：经认证且或专利的下一代抗体技术- DuoBody® 平台，主要用于生产双特异抗体；以及 HexaBody® 平台，主要生产效应器功能增强的抗体。 Genmab公司拥有深厚的抗体研制经验，该优势带动了一些列相关产业。 该公司发展战略的主要着力点是为相关产业链中的重点产业发展合作伙伴关系， 并于顶级制药和生物技术公司成为合作伙伴。更多信息请详询 www.genmab.com.
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