在正常健康的肾脏中有数以百万计的微小过滤器，被称为“肾小球”，它们通过将蛋白质和细胞保留于血液中来完成是肾脏的基本功能。然而，在一种罕见病——局灶节段性肾小球硬化（FSGS）中，这些过滤器发生了某些改变而不能正常工作，导致严重的副作用。目前尽管已经有一些治疗方法可以缓解某些副作用，但是却一直没有获得FDA正式批准的治疗药物。因此，参与FSGS研究的医生们正在尝试寻找一种新的治疗FSGS的方法。

这些过滤器的作用是将血液中的营养物质及其他有益物质保留在人体内，而将代谢产生的废物和有害物质排出体外。FSGS可以引起肾脏中的肾小球的功能发生改变，引发某些病症，例如大量蛋白质渗入到尿液中（蛋白尿）、体内液体潴留引起身体肿胀、高血压、高胆固醇（高脂血症）、低血蛋白，还会增加感染和血栓的风险。

FSGS有两种类型：原发性FSGS的病因尚不明确，继发性FSGS是由感染或疾病引起。据美国国家肾脏基金会资料显示，儿童和成人都有患FSGS的几率。

FSGS患者的一个重要症状是蛋白尿，最常用的治疗方法是使用抑制免疫系统的药物和类固醇药物，这些药物本身都有一些副作用。通常医生也会鼓励FSGS患者在饮食上进行调整和限制，例如减少盐和蛋白质的摄入。这些治疗方法只能解决FSGS的副作用并不能从根本上解决问题。大多数FSGS患者最终会出现肾衰竭，需要每天进行肾透析或接受肾移植。每年有大约1000名FSGS患者接受肾移植。

一项名为DUET的临床试验研究正在试图对FSGS患者临床用药的安全性和有效性进行评估。该研究的目标是探讨临床药物是否可能降低患者的蛋白尿。年龄在8岁到75岁之间，没有心脏病，糖尿病，肝炎，艾滋病病史或器官移植的原发性FSGS患者都有资格参与这项研究。

从这项研究中获得的信息将有助于为医生们提供更多可选择的治疗FSGS的方法。想了解更多关于DUET研究的内容以及是否在您身边就有一位参与该项研究的医生的信息，请访问网站：http://www.fsgsduetstudy.com/

原文链接：http://www.checkorphan.org/news/new-kidney-research-focuses-on-rare-disease-fsgs 

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