Ascendis制药，一家运用其创新性TransCon技术来填补重大医疗需求缺口的生物技术公司，宣布了一项为期6个月的二期临床研究的正顶线结果。本项研究评估了每周一次的TransCon生长激素疗法在青春期前儿童治疗中的安全性和效用，所有的53名患有生长激素缺乏症（GHD）的儿童均未在此前未接受过相关治疗。
“我们为二期儿童研究的顶线结果感到非常高兴。这些数据表明，TransCon生长激素疗法具有成为一流的长效生长激素疗法的潜力，”总裁兼首席执行官，扬•米克尔森说，“最重要的是，这些结果标志着我们向目标又前进了一步。我们希望最终它能发展成为具有改善临床GHD患者治疗效果潜力的创新型治疗方法。”
皮埃尔•查特莱兰，医学博士，法国里昂第一大学儿科院前主席，名誉儿科教授。作为本项二期儿童研究的研究者，他说：“二期儿童研究中得出的年平均身高增长数据让我深受鼓舞。从这些顶线数据来看，每周一次TransCon生长激素在有效性、安全性和耐受性方面均可媲美作为金标准的每日生长激素疗法，而且给药频率的降低同时可带来患者依从性和疗效的提高。”
芭芭拉•利珀博士（加利福尼亚大学洛杉矶分校医学院儿科学荣誉教授，Ascendis制药临床顾问）指出：“对于生长激素缺乏症患儿来讲，治疗的目标是重建其全身生长激素的安全、有效水平，使之有机会拥有正常的代谢和体成分，达到正常成年人的身高。此项二期临床试验表明，TransCon前体药物释放的未改性生长激素无论在峰值还是总水平上均与每日生长激素疗法相当。该药物保持了与每日生长激素疗法相同的作用模式和体内分布方式，而且，超过25年的临床应用足以证明这种疗法的安全性和有效性。”
二期儿童研究的设计
二期儿童研究是为了探究TransCon生长激素在53位患儿治疗阶段中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及效用。该项研究为期6个月，是多中心、具有随机对照、开放性的研究。实验组分别给予三种剂量的TransCon生长激素（0.14;0.21;0.30 mg hGH/kg/周），每周应用一次；对照组给予健豪宁（重组人生长激素，0.21 mg hGH/kg/周），每日注射。
该项研究的顶线分析要点：
符合国际公认生长激素缺乏症诊断标准的患儿在三种剂量下的平均年身高增长值：实验组从TransCon生长激素0.14 mg/kg/周组的11.9cm至0.30 mg/kg/周组的13.9cm不等，与健豪宁0.21 mg/kg/周对照组的11.6cm结果相当；
研究中未出现药物相关的严重或意外不良事件的报道；
注射部位的反应大多轻微而短暂，并且反应速率与每日生长激素对照组相似；
未见注射部位结节形成或脂肪萎缩；
本品具有低免疫原性，与现有的每日生长激素数据一致；
剂量相当的周TransCon生长激素剂量与每日生长激素的最高血hGH浓度类似；
应用了三种水平的TransCon生长激素后可观察到与剂量成正比的IGF-1水平升高。和预期结果一样，小部分患者中可观察到IGF-I瞬时值的标准差值>+2，并且主要集中在高剂量组。
今天公布的数据代表了其中一项顶线分析，而Ascendis制药打算在2015年10月初的欧洲儿科内分泌学会的年会上公布二期儿科研究的全部数据，并在2016年年中继续开展TransCon生长激素三期临床试验。按照目前的方案，这项为期12个月的关键实验将在欧洲和北美各家医疗中心实施，旨在通过平行对照研究评估和比较单剂量TransCon生长激素与每日生长激素疗法。
电话会议及网络直播信息
Ascendis制药将在2015年7月30日周四，美国东部时间上午9：00通过电话会议及网络直播来讨论二期儿童研究的顶线结果。群众可以通过拨打（866） 682-8490（美国）或者+44（0）1452 555131（国际）来参与现场电话会议，也可以在Ascendis制药公司网站（www.ascendispharma.com）的投资者页面上观看网络直播。该会议的网络重播将一直持续到2015年8月31日。
关于生长激素缺乏症
生长激素缺乏症，简称GHD，是一种成年人和儿童都可能罹患的严重罕见病。患病儿童通常会表现为身材矮小、新陈代谢异常、认知障碍以及生活质量受损；而成年患者通常表现为过早死亡以及神经心理认知、心脑血管、神经肌肉、新陈代谢及骨骼方面的功能障碍。2014年生长激素的每日注射剂市场约为30亿。目前在美国和欧洲尚无长效的生长激素治疗手段。
现行的GHD标准治疗手段需要病人连续多年每天接受hGH注射。然而，每天注射药物的管理负担常导致患者依从性不高，从而导致疗效下降。
关于TransCon生长激素
Ascendis制药正在开发一种仅需每周服用的新药——TransCon生长激素——来应对每日注射造成的负担及由于患者依从性降低引起的疗效降低的问题。TransCon生长激素是一种前体药物，可以释放与每日生长激素疗法峰值和总剂量水平相当的未改性生长激素，从而保持和目前采用的每日疗法相同的作用模式。临床试验表明，TransCon生长激素在效用、安全性、耐受性和免疫原性上都与每日生长激素相当。一旦获得批准，TransCon生长激素可通过大大减少注射次数来降低日常治疗的负担，从而增加患者依从性并提高治疗效果。Ascendis制药已经成功完成了TransCon生长激素在成人与儿童GHD患者中的二期临床研究，预计将在2016年中期开始TransCon生长激素的三期儿童研究。
关于Ascendis制药
Ascendis制药正应用其创新型TransCon技术，通过结合前体药物和持续释放技术的优点，开拓一种具备一流水平疗法的渠道，以填补重大医疗需求缺口。TransCon技术能够应用于现有的药物治疗，包括蛋白质、肽类和小分子，以制造可持续、可预见地释放未改性药物的前体药物。
Ascendis制药包括TransCon生长激素，这是一项已在成人与儿童GHD患者中完成二期临床研究的专利项目，预期将在2016年中期开始三期儿童试验。Ascendis制药同期还开展了一个TransCon曲前列环素的独资项目，它将应用于肺动脉高压的治疗。除了专利项目之外，Ascendis制药还与其他公司保持合作关系，专注于对合作者具有战略性重要意义的主导产品的研发，其中包括与Sanofi公司在糖尿病领域的合作及与Genentech公司在眼科领域的合作。
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