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科学家识别出一种能诱发先天性肌营养不良症的关键基因
新药巡礼: Ipsen冲刺FOP领域首药
FAB-GT 临床试验的临床经验和法布里病和戈谢病 1 型研究性基因治疗的最新安全性数据
官宣!74种药品新增进入国家医保目录
上海市公布首批纳入“双通道”管理药品名单,多个罕见病药品在列
用于治疗帕金森病和戈谢病的新型小分子的突破性临床前数据
“70万一针”天价药医保谈判成功,武田一款原价百万罕见病药将入医保
让爱不罕见,Illumina启动1.2亿美元全球全基因组测序计划
钟南山呼吁对罕见病患者要给予更多关注和支持:就如何应对奥密克戎变异株作出最新研判
国内首例!STAT3缺陷高IgE综合征干细胞移植治疗成功
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
缓解肿瘤性骨软化症患者燃眉之急:罕见病创新药布罗索尤单抗开出上海首方
速递!亘喜生物BCMA/CD19双靶点CAR-T产品获FDA孤儿药资格
这种10岁前就会死亡的罕见病,被慢病毒基因疗法修复了
儿科罕见病资格认定(RPDD)为罕见病治疗创造更多可能
北京协和医院疑难重症及罕见病多学科诊疗团队获“全国专业技术人才先进集体”表彰
临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子,并将出血次数减少了91.5%
勃林格殷格翰IL-36R单抗申报上市,治疗罕见银屑病
医保改革走过3年:慢性病等用药价格下降,多个罕见病用药入医保
年治疗费用高达225万元,首个罕见病药企将上市:研发投入超3.8亿,两年半亏损14亿
威尚生物医药宣布其自主研发的脑癌新药放疗增敏剂开展临床申报
《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿)》公开征求意见
刚刚,葛兰素史克「美泊利珠单抗」在中国获批
45种罕见病用药已入医保,2021版目录有望月底公布
国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见
运动训练或可减轻罕见病雷特综合征症状
先天性肌无力综合征基因疗法最新进展
上海公立医院首例,华山医院完成罕见病成人脊髓肌萎缩症诺西那生钠注射治疗
ASGCT盘点:治疗罕见病现阶段进度最快的基因治疗药物
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段,这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
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