Amplo Biotechnology是一家美国私人控股的生物技术公司，专注于开发基于AAV（腺相关病毒）的基因疗法，以治疗影响神经肌肉接头的疾病。前不久，该公司宣布成功完成融资，并获得NIH快速通道I/II期SBIR资助，用于AMP-101基因治疗的开发。

最新一轮的资金将用于推动AMP-101（载有Dok-7的AAV）的大规模制造和完成促IND研究。AMP-101被开发作为治疗Dok-7先天性肌无力综合征（Dok-7 congenital myasthenic syndrome）。AMP-101还显示出通过改善小鼠的神经肌肉接头和减少去神经支配来恢复与年龄相关的肌肉功能丧失。AMP-101在肌萎缩侧索硬化和Emery-Dreyfuss肌营养不良的小鼠模型中也显示出增加存活期和功能益处。Amplo于2020年1月获得了美国食品和药物管理局授予AMP-101的孤儿药资格认定。

Amplo计划在2023年开始对Dok-7先天性肌无力综合征进行临床试验，在初始安全性和有效性得到证明后，将开发其他神经肌肉疾病。

Amplo生物技术公司首席执行官Patricio Sepulveda博士说：“AMP-101有用单一基因疗法治疗许多神经肌肉疾病的潜力。融资结束将使我们能够迅速执行一项获得FDA和MHRA投入的计划。”

除了AMP-101，Amplo正在开发其他AAV基因疗法，来治疗神经肌肉接头疾病。

原文标题：

Amplo Biotechnology Closes Series Seed Financing to Advance Gene Therapies for The Treatment of Neuromuscular Junction Disorders

译：黄娟