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黄如方:中国必须将基因治疗提升到国家医疗价值 | 邀请函
专家视角
2024/04/08
咳嗽,气喘,呼吸不适?当心,罪魁祸首可能是它!
行业资讯
2024/04/08
IPF科普手册 第一期
重磅!正序生物碱基编辑疗法IND获批,曾成功治愈血红蛋白病成全球首例
基因治疗
2024/04/02
正序(上海)生物医药科技有限公司(以下简称“正序生物”)的“CS-101注射液”已经获批临床试验默示许可,拟用于重型β-地中海贫血的治疗。
尧唐生物宣布体内基因编辑药物YOLT-101完成首例受试者给药
基因治疗
2024/04/02
尧唐生物宣布,其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-101已成功完成首例受试者的给药,该药针对治疗家族性高胆固醇血症(Familial Hypercholesterolemia,FH)。
阿斯利康Voydeya获FDA批准,作为罕见病PNH血管外溶血的附加疗法
FDA/EMA /CFDA
2024/04/02
据美国FDA官方通告,Voydeya(danicopan)于4月1日获得批准,作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)的附加疗法,用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的血管外溶血(EVH)。
全国政协经济委员会副主任毕井泉:全社会都要关注罕见病群体的治疗和药物开发问题(附演讲实录)
专家视角
2024/04/02
博鳌亚洲论坛2024年年会于3月26日至3月29日在海南博鳌举行。
GSK中国陈敏芝:中国罕见病人群庞大,跨国药企愿与各方合作加速药物可及性!
专家视角
2024/04/02
陈敏芝女士是英国葛兰素史克(GSK)中国产品战略和规划负责人,在英国工作多年并参加全球研发的项目,目前在GSK中国专注于加速引进创新药物,造福中国患者。
阿斯利康first in class补体因子D抑制剂获FDA批准上市
FDA/EMA /CFDA
2024/04/01
4月1日,阿斯利康宣布,FDA已经批准first-in-class口服补体因子D抑制剂Voydeya(danicopan)上市
基因疗法ATA-200在欧洲首获CTA授权,成2000人的治愈灯塔
基因治疗
2024/04/01
治疗儿童失明罕见遗传病,基因疗法先驱完成首批队列给药
基因治疗
2024/04/01
PWS的新药TNX-2900获得FDA的罕见儿科疾病认定
FDA/EMA /CFDA
2024/04/01
兰伯特-伊顿综合征首个宣传日被定位3月30日
罕见病日
2024/04/01
据环球新闻通讯社消息,Catalyst Pharmaceuticals生物制药公司于28日宣布支持首个兰伯特-伊顿综合征(LEMS)宣传日。
DMD治疗新药vamorolone上市申请获得药监局优先审评
审评审批
2024/04/01
潜在重磅!默沙东“first-in-class”疗法获FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2024/03/27
FDA官方网站显示已批准默沙东(MSD)的“first-in-class”疗法Winrevair(sotatercept)上市,用于治疗肺动脉高压(PAH)。
首款!肺动脉高压固定剂量组合疗法Opsynvi获FDA批准
审评审批
2024/03/26
制药公司强生(Johnson & Johnson)于3月22日宣布,美国FDA已批准Opsynvi单片剂组合疗法,用于长期治疗世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)为II-III级的肺动脉高压(PAH)成人患者。
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