2025年10 月 14 日， Rocket Pharmaceuticals传来重磅消息 —— FDA正式接受其旗下基因疗法 KRESLADI™（marnetegragene autotemcel，简称 marne-cel）的生物制品许可申请（BLA）重新提交。这款针对严重白细胞黏附缺陷症 - I 型（LAD-I）的实验性疗法，FDA设定的 PDUFA日期为2026年3月28日。若顺利获批，或将为面临 “童年致死” 风险的 LAD-I 患儿带来 “一次性治愈” 的希望。

一旦 ITGB2 基因突变，CD18 蛋白功能缺失，LAD-I 患儿的免疫系统就成了 “没牙的老虎”：从婴儿期开始，他们会反复遭遇危及生命的细菌、真菌感染，对常规抗菌药物反应极差，不得不频繁住院；还会出现难以愈合的皮肤损伤、严重牙周炎等慢性炎症。约 61%-69% 的患儿属于 “严重型”，若不接受移植手术，60%-75% 的患者会在 2 岁前夭折，能活过童年的病例寥寥无几。骨髓移植是唯一选择，但缺陷明显，且可能无法及时为儿童提供。

KRESLADI™的设计思路直击疾病根源 —— 通过 “自体造血干细胞 + 慢病毒载体” 的基因治疗方案，为患儿补上 “缺失的正常基因”。

其具体原理并不复杂：先从患者自身提取造血干细胞，再用经过安全改造的慢病毒载体，将功能性的 ITGB2 基因 “递送到” 干细胞中；这些修复后的干细胞回输到患者体内后，就能持续产生正常的 CD18 蛋白，让白细胞恢复 “粘附 - 抗感染” 的核心功能。

这种 “一次性修复” 的思路，也得到了监管机构的认可。在美国，KRESLADI™已获得 FDA 授予的 “再生医学先进疗法（RMAT）”“罕见儿科疾病”“快速通道” 认证；在欧盟，它同样拿下 “PRIME ” 和 “先进疗法药物（ATMP）” 资格，且在欧美两地均被认定为 “孤儿药”—— 这些认证不仅意味着监管层面的重视，也加速了药物的研发与审评进程。

此次 BLA 重新提交能被 FDA 受理，核心支撑是 KRESLADI™全球 1/2 期临床试验的 “硬核数据”—— 在所有入组的严重 LAD-I 患者中，输注后 12 个月及整个随访期间的总体生存率达到 100%，且所有预设的主要、次要临床终点均全部达成。

试验中没有出现任何与 KRESLADI™治疗相关的严重不良事件，证明这款疗法的耐受性良好。与此同时，患者的临床症状也得到显著改善：与治疗前相比，严重感染的发生率大幅下降，长期不愈的皮肤损伤逐渐好转，甚至连创伤愈合能力也恢复到了接近正常水平。

值得一提的是，若 KRESLADI™最终获得 FDA 批准，Rocket Pharmaceuticals 还将有资格获得 “罕见儿科疾病优先审评券（PRV）”。这种审评券是 FDA 为鼓励罕见病药物研发推出的激励工具，持有者可在未来申请其他药物时，享受优先审评的资格，其行业价值与战略意义不言而喻。

受此消息影响，公司股价大涨23%。