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阿拉杰里综合征药物适用人群拓展至3个月以上

5月21日，北海康成宣布，迈芮倍（LIVMARLI/氯马昔巴特口服溶液）已获得国家药监局的用药人群扩展批准

5年的生存率仅有15%～44%，真相竟然是……

肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma,ACC）是一种罕见的高度侵袭性的恶性内分泌肿瘤。

Mim8达临床终点，血友病又一双抗产品将上市，罗氏的大敌，患者的福音

近日，诺和诺德今天宣布了 FRONTIER 2 试验的主要结果，该试验是一项关键的 3a 期、为期 26 周的开放标签、随机、对照、多臂试验

JAMA Network Open：中国6种溶酶体贮积症新生儿筛查

近日，上海交通大学医学院附属新华医院/上海市儿科医学研究所/上海市儿童罕见病诊治中心张惠文研究员团队在JAMA Network Open杂志发表了一篇题为 “Newborn Screening for 6 Lysosomal Storage Disorders in China”的研究成果

全国首个！该省发文，将“基因和细胞治疗”列为新质生产力重点培育

近期，湖北省人民政府办公厅发布了《关于加快培育新质生产力推动高质量发展的实施意见》（以下简称《实施意见》）

全球首次！直接眼内注射基因编辑疗法，获突破性进展

Leber先天性黑朦（LCA）是一种早发的会导致视功能严重损害的遗传性视网膜疾病。

专家呼吁加速为罕见病患者构建多层次保障体系

5月19日， 2024世界神经纤维瘤病关爱日公益科普交流会在北京举办。

全球13款罕见病药获批！4月清单梳理

罕见病信息网整理了2024 年 4 月全球罕见病药物获批上市清单。据统计，4 月全球获批上市13款罕见病药品，包含血液、免疫、神经系统等多个适应症。

基因疗法治疗白细胞黏附缺陷症在美申报上市获受理

Rocket Pharmaceuticals是一家领先的后期生物技术公司，致力于开发综合性和可持续性的基因疗法管线，以治疗存在高度未满足需求的儿童罕见疾病

超10亿美元！赛诺菲引进一款罕见病药品

近日，Fulcrum Therapeutics宣布与赛诺菲就Losmapimod（洛吡莫德）的开发和商业化权益达成授权合作协议。

蔡磊合作开发，「中美瑞康」渐冻症小核酸疗法获批临床

5月15日，中美瑞康宣布公司自主开发的首款针对中枢神经系统疾病的小核酸药物RAG-17获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可。

浙江已有至少10家医院开通了罕见病门诊建议收藏！

浙江省开通罕见病门诊的医院

针对百年顽疾“渐冻症”，这款小核酸药物在中国获批临床

2024年5月15日消息，致力于开发突破性小核酸药物的新锐公司——中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其研发的一款小核酸药物RAG-17获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

2024深圳惠民保新增两个罕见病高值自费药品

本年度深圳惠民保拓宽了罕见病高值自费药品保障范围，新增Alagille综合征及高苯丙氨酸血症对应2个高值罕见病自费药品。

已有至少96个罕见病药物纳入国家医保目录！覆盖50种罕见病

“毫不夸张地说，医保，给我们全家带来了生的希望！”一位江西省抚州市的居民激动地说。

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卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

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