ACH 是一种罕见遗传性疾病，由成纤维细胞生长因子受体 3（FGFR3）基因突变引发，会导致 FGFR3 与 C 型利钠肽（CNP）信号通路作用失衡，进而引发严重的骨骼并发症与合并症。临床前与临床数据显示，CNP 通路可调控生长发育，补充 CNP 能够抵消 FGFR3 下游突变的异常影响，从而促进骨骼生长。

ABSK061 是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子 FGFR2/3 抑制剂，在临床前研究中已展现出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征及安全性优势。其口服给药方式，可显著提升患者（尤其是儿童患者）的用药便利性与治疗依从性，在 ACH 儿童及青少年患者中具备突出的临床治疗潜力。

目前，ABSK061 用于 ACH 治疗的注册性关键 II 期临床研究正在有序推进。该研究为开放标签设计，旨在系统评估 ABSK061 在 3–12 岁 ACH 儿童患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步有效性。该研究已于 2025 年 12 月在中国完成首例患者给药，初步数据预计将于 2026 年下半年对外公布。

随着接连获得 FDA 的 RPDD 与 ODD 双重资格认定，和誉医药将持续加速 ABSK061 的全球临床开发与注册申报，全力推动产品早日上市，为全球 ACH 患者提供安全有效的创新治疗选择。