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干细胞疗法对渐冻症表现出很好的效果
Rivipansel治疗镰状细胞病的3期试验完成招募
四川巴中派出所有位“假发民警”：患罕见病 婉拒长假
男子突发罕见病失去意识，数百烟大校友伸援手
北京市关爱渐冻人康复运动会暨第二届惟爱解冻跑热渐冻的心公益跑即将火热开启！
上海首个罕见病公益门诊设立
FDA授予AL101治疗腺样囊性癌的孤儿药资格认定
中国首个脊髓性肌萎缩症患者援助项目正式启动
魔法剧场、美发屋……上海儿童医学中心引入30个公益项目
罕见病致患者“瘫痪”医生显微镜下寻病灶
“怒放的生命”被无情摧折——认识罕见病多发性硬化
上海新华医院率先推出罕见病公益门诊
CDE官宣：罕见病、儿童药、中药医院制剂研发将接受真实世界证据
徐凯峰专访：淋巴管肌瘤病的诊治进展丨ATS 2019
儿童节礼物：本市首个罕见病公益门诊六月开诊，长三角义诊巡诊同时启动
为爱发声，期待未来！2019世界多发性硬化日医患交流会成功举办
中狮联四川尚善服务队关爱DMD患者活动
“坚强哥”轮椅上获中外名校硕士学位：求学的终点亦是新起点
同患罕见病 母亲愿放弃治疗 只愿好心人救女儿
30岁小伙得了怪病，每份工作干不到一个月，这个病很容易误诊
FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的快速通道资格认定
基因测序搞了多年 全面基因治疗还有多远
为何多发性硬化药物进医保后患者负担更重了？
打造创新基因疗法，Amicus与基因疗法先驱扩展合作
超千万天价药问世 创新药烧钱成瘾却难越两大成本
AT132治疗罕见肌病的1/2期试验获得新的积极数据
身体猛长，高壮得离谱……得排查一下这种罕见病
与时间的生死赛跑：SMA罕见病基因疗法背后的故事
血友病基因疗法达到3期临床终点，有望第三季度递交监管申请
中山大学附属第一医院招募: 亨廷顿病临床试验志愿者预登记
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