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EMA建议授予Relacorilant治疗库欣综合征的孤儿药资格认定
FDA授予Molgradex治疗肺泡蛋白沉积症（PAP）的快速通道资格认定
介绍《中国妇幼健康事业发展报告（2019）》有关情况
第二批临床急需境外新药名单发布，新增罕见病用药
中国妇幼健康事业发展报告（2019）
世界多发性硬化日：关爱让疾病隐形——北京协和医院举办多学科联合义诊及宣教活动
海宁9岁女孩突发罕见病，不能吃肉…终生打针！医生：或跟这习惯有关
新生儿被发现患有罕见病，天生头皮少一块，发生率仅为千万分之一
首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物在欧盟获批上市
孩子总是出血止不住？当心这种罕见病
研究表明药物可降低视神经脊髓炎复发风险
反义药物DYN101获批开始治疗罕见肌病的临床试验
通过Sarcospan蛋白过度表达稳定心肌纤维膜治疗与DMD相关的心肌疾病
最新III期临床失败 仿制药上市在即
AL001治疗额颞叶痴呆的1b期试验完成首名患者给药
重磅SMA基因疗法获批，定价超200万美元
FDA授予Dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征的孤儿药资格认定
ICU内抢救168个小时！身患三种罕见病的八岁天津孩子命若悬丝
四川大学华西医院神经内科亨廷顿舞蹈病医患交流会
SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元
遗传性血管性水肿的诊断和治疗专家共识
血友病疾病认知公众宣教活动开启：呼吁关注血友病儿童群体
罕见！长沙男子患“僵尸病”14年 全身黑硬脱皮犹如木头人
48J罩杯，巨乳症导致她无法给孩子喂奶
仅1天 北京创进口药品通关最快纪录
药物重定位筛选发现依曲韦林（Etravirine）具有治疗Friedreich共济失调的潜能
患者呼吁罕见病A型血友病新药纳入医保
AveXis公司就ZOLGENSMA®获FDA批准发布（美国）SMA社群声明
建立全国诊疗协作网络 首批324家医院加入
中国科学家建议启动“基因组标签计划”
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