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陕西省儿童罕见病诊治联盟成立
征集支持｜关于明确阻碍无障碍设施使用行为的法律责任的倡议
全国首例！创新介入治疗让绝望患儿看到“生的曙光”
GSK全球首个系统性红斑狼疮(SLE)生物制剂倍力腾(Benlysta)获批在中国内地上市
药监局局长焦红出席中国医药创新发展大会，强调支持罕见病药品研发
AT-007治疗半乳糖血症的1/2期研究启动
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
EC授予OV101治疗天使综合征的孤儿药资格认定
青蒿素衍生物红斑狼疮候选新药进入II期临床
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的上市许可申请
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
修饰基因研究为腓骨肌萎缩症提供潜在治疗靶点
女孩鼻窦炎反复 医生发现竟是因为骨头变“石头”
FDA批准ABO-202基因疗法治疗CLN1病的快速通道资格认定
Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
研究人员开发出快速精确的天使综合征和普拉德-威利综合征诊断测试
重磅多发性硬化症药物：诺华芬戈莫德国内技术审评火速完成！
首例PGT技术阻断遗传病胎儿诞生
抢先正大天晴，诺和诺德重组凝血因子Ⅷ国内申报上市！血友病蓝海市场超百亿
FDA授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征的孤儿药资格认定
罕见病药物拟纳入优先审评名单
先天无臂女子成为首位用脚驾驶飞机的持证飞行员
献血达人“直播”捐髓：一名小朋友正等我的骨髓救命
姐妹”竟然是“兄弟” 性发育异常需警惕
这两位漳州籍毕业生红了 一个向往星空一个立志医学
“烟雾女孩”汪瑶画给厦门的一封“情书”
一家四代人同患遗传“怪病”，12岁少年幸遇专家转危为安
诺华首席医学官蔡正华： 数字技术助力研发 未来5年将在中国递交50份新药申请
用动物培养人体器官初获进展
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