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欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的儿科罕见病资格认定
关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知
关于儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的政策解读
成都发布：围绕恶性肿瘤等重大疾病、罕见病、地方病，支持开发新靶点、新结构、新剂型、新治疗途径的小分子
高值医用耗材，要降价了！
新版医保目录将公布，一批品种有望调入
行进在“孤儿症”的诊疗道路上
多发性硬化症新药3期临床结果积极 今年有望获得批准
他医疗护航从胎儿开始 业余时间发文科普医学知识
FDA批准启动GKT831治疗特异性肺纤维化的2期试验
广东发布2019医改任务清单，疫苗将这样管理
颈部有小孔可能是罕见病“鳃裂瘘管” 专家提醒治疗别走弯路
国内首台认知功能障碍筛查系统正式推向市场
女医生凭借“神预判”击退“产科死神”
高值医用耗材国产化如何提升？ 国家药监局详解
医保改革：让大家都能看得起病
FDA授予Imfinzi治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定
史上最贵药物Zolgensma上市 脊髓性肌萎缩症再添重磅
福州六旬老人染上城市少见病 医生：系“钩体病”
渐冻人康复护理培训班（第二期）成功举办
常见遗传病产前筛查诊断培训在三亚中心医院举行
国外一女子患罕见病 每天洗热水澡4次 依然乐观面对生活
泪奔！7岁女童得罕见疾病 父母忍痛做了一个决定
速递 | 创新酶替代疗法获得FDA突破性疗法认定，治疗儿童遗传病
FDA授予LM-030治疗内瑟顿综合征的儿科罕见病资格认定
15岁少女罹患宫颈胚胎源性横纹肌肉瘤 上海红房子医院专家为其成功保育生育力
《自然》：近9万个细胞单独测序，个体化治疗儿童脑瘤完成奠基性工作
辽宁省抗癌药和罕见病用药集中采购绿色通道申报药品挂网采购结果（第一批）
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