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罕见病精准治疗中心落户贵航贵阳医院
Science：抗感染蛋白还可以感知非感染细胞中的蛋白质错误折叠，神经退行性疾病又见曙光
利好政策频出，但罕见病用药仍不能满足需求
Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性
全球首例！从源头阻断不良遗传病 基因缺陷夫妇终获健康宝宝
诺华芬戈莫德即将国内上市 为多发性硬化症患者带来福音
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
半夜憋醒 “睡眠病”能要命
罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
女子12年前摔一跤摔成“美女病” 现在只能扶墙走
关爱渐冻人——2019年福建协和医院肌萎缩侧索硬化医患交流会圆满结束
罕见病合作交流会在京开幕 多方共同倡议支持罕见病群体
FDA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
支援罕见病患 为照顾者设想
新观点有望为肢带型肌营养不良开辟全新干预途径
EMA授予Emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定
FDA授予DNL310治疗黏多糖贮积症的孤儿药和儿科罕见病资格认定
一场特殊的读书分享会 情景剧讲述罕见病心理辅导真实案例
628国际癫痫关爱日合肥主会场活动暨《全球癫痫报告》中国发布仪式圆满举行
Grifols首款20%皮下免疫球蛋白获批上市 用于原发性免疫缺陷病
我国采用“蛋白A免疫吸附”新医术获重大突破
威海市医保局：办好11件惠民实事 大病报销最高达75%
儿童Ⅰ型糖尿病危害大 专家呼吁纳入罕见病目录
FDA批准CAM2029治疗肢端肥大症3期临床试验的IND申请
10年艰苦研发 治愈一罕见病
关注琥珀症 专家呼吁为HoFH患者多一份保障
缙云县孤困儿童基本生活费提标
全国首例戈谢病患者成功在天津市第一中心医院进行肝移植手术
宝鸡市人民医院感染科成功报道肾综合征出血热合并噬血综合征病例
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