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2014/02

罕见病能否成为制药业切实可行的选择方向

在这篇文章中，克里斯托弗·爱茵格（Christopher Ehinger）探讨了罕见病能否成为制药业一项切实可行的选择方向。他总结了美国从1983年孤儿药法案出台后孤儿药设计方案和发放许可的总数，以及一些促使制药公司将研究精力及开发预算投入到孤儿药研发中的因素。
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2014/02

美国食品及药物管理局授予罕见病研究1400万美元

报告/指南

美国食品及药物管理局在今天宣布授予15个基金项目，总计超过1400万美元，来促进罕见病患者的药物研发。
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2014/01

Nat Biotech：2003-2011年新药临床研究成功率分析报告

报告/指南

最近，Nature Biotechnology发布一篇新药研发成功率分析报告（http://www.nature.com/nbt/journal/v32/n1/full/nbt.2786.html），采用BioMedTracker数据库统计2003-2011年临床研究的成功率，与其它类似研究不同的是，该报告以适应症计数而不是简单地统计新药数量。
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2013/12

建立我国罕见病定义的思考

报告/指南

一般而言，罕见病又称“孤儿病”，是指盛行率低、少见的疾病。到目前为止，世界卫生组织（WHO）对罕见病还没有确切的定义，只是笼统地将患病人数占总人口比例的0.065％～0.1％之间的疾病列为罕见病。
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2013/11

人权高专办欢迎非洲主要人权机构首次通过保护白化病人权利决议

报告/指南

2013年11月15日非洲人权和人民权利委员会上周二首次就保护白化病人权利通过一份决议，呼吁非洲各国采取必要措施，有效保护白化病人并消除针对他们的一切形式的歧视。联合国人权高专办对此表示欢迎。
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2013/11

（转载）病虽少见却不应被忽略

报告/指南

“现在中国没有一个确切的数据来说明发生率多少算是罕见病。国际卫生组织的定义是一个很宽泛的数字，我们现在觉得，可能要把它限制范围更加小一些，比如戈谢病在国内粗略统计大概有1/50万。还有很多更少见的病，比如法布雷、庞贝病等。虽然每一种的患者很少，但是种类多，国际上发布的大概有6000-8000种，从数量上看，这是一个不小的群体。”
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2013/11

（转载）生而不同罕见病是社会的负担吗

报告/指南

我参加过一些关于罕见病的救助和政策方面的研讨会。我发现，大家一直都在谈诸如爱心，救助，捐赠，弱势群体，社会保障等问题，这些当然有必要。但我一直在思考的是，如果我们一直把这些病和病人作为社会负担来看待，会有多少人真正去关心?那么，他们是社会负担吗?我的答案是否定的。
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2013/11

如何有效投入罕见病领域

报告/指南

在过去四十余年间，罕见病治疗方法储备库已从个位数增加至数以百计的库存，研究发现的步速仍在提升。在临床研究和美国食品药品管理局报告(涉及罕见癌症、基因异常、神经系统异常、传染疾病等)中，共有460种药品针对罕见病。
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2012/09

江西婴幼儿罕见病慈善救助启动百名患儿将获救助

报告/指南

9月28日，江西启动贫困家庭婴幼儿罕见病慈善救助。江西省慈善总会决定，对全省100名来自贫困家庭的零至三岁罕见病患儿实施资金救助。据了解，每个患儿可获得5千至2万元不等的医疗救助金。

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