根据国家关于探索罕见病用药保障机制总体要求，按照“以收定支、量力而行、循序渐进”的原则，决定建立浙江省罕见病用药保障机制，现就有关工作通知如下：

截止12月20日，2019年我国新批准8款罕见病药物，数量之多，审批速度之快，都是空前的。今年获批的这些药物用于治疗8种罕见病，其中6种为《第一批罕见病目录》所收录疾病。获批药物中有4款为国内首个批准药物，7款为《临床急需境外新药名单》药物。

该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录，属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。

在罕见病用药方面，新增药品中有9个，续约药品中有2个，包括尼曼匹克病、（特发性）肺动脉高压、多发性硬化、结节性硬化症、血友病、地中海贫血、克罗恩病和原发性骨髓纤维化等（不限于“121目录”）。另外“重组人干扰素β-1b”（倍泰龙）续约未成功，协议有效期为：2018年1月1日-2019年12月31日。

11月28日日，国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布完整版的2019年《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。 目录此次共纳入97个药品，其中包含七个罕见病用药。其中包含骨髓纤维化治疗药物捷恪卫（磷酸芦可替尼）、 结节性硬化症治疗药物飞尼妥（依维莫司片）、 多发性硬化治疗药物奥巴捷 (特立氟胺片)、肺动脉高压治疗药物全可利（波生坦片）等。

11月18日，佛山市医疗保障局发布佛山市医疗保障局关于征求《佛山市医疗救助办法（征求意见稿）》意见的公告，第一批《罕见病目录》中的121种罕见病被纳入医疗救助范围，年度最高救助限额为30万元，并鼓励社会慈善机构募集罕见病救助资金，设立罕见病救助项目，汇集社会力量，共同关爱和帮扶罕见病困难患者。

为降低我市罕见病患者的医疗负担，妥善解决其医疗费用问题，现就我市参加城镇职工基本医疗保险和居民医疗保险的罕见病患者的医疗费用提出如下处理办法。

欢迎社会各界对征求意见提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们。征求意见请于2019年11月13日17：00前反馈。

公示日期为：2019年11月8日~2019年11月13日。

请于2019年11月14日（周四）前通过电子邮件、传真、信函等形式反馈至省医疗保障局医药服务管理处。

临床试验有不同分期和类型，哪些试验需要登记？

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“纵向全贯通，横向全覆盖”