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利好政策频出，但罕见病用药仍不能满足需求
行业资讯
2019/07/10
罕见病药物研发、进口和仿制鼓励政策不少，但是后端医院、医保要怎么改，才能惠及更多患者，也是个大问题。
Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性
FDA/EMA /CFDA
2019/07/10
治疗成人患者由遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）介导的淀粉样变性引起的多发神经病。去年12月，NICE曾发布初步审查结果，对Onpattro给予了拒绝。
全球首例！从源头阻断不良遗传病 基因缺陷夫妇终获健康宝宝
研究/数据
2019/07/10
在人类中会导致一种称为DSD(Diaphonospondylodysostosis)的罕见常染色体隐性遗传的骨骼发育不良疾病，患病婴儿具有脊柱严重骨化、体节缺陷、肾脏结构异常等特征，通常在围产期死亡，张女士3次引产均是因此所致。
诺华芬戈莫德即将国内上市 为多发性硬化症患者带来福音
研究/数据
2019/07/10
目前虽然国内尚无芬戈莫德仿制药上市，但是华海的芬戈莫德已经在2017年获得美国FDA暂时批准文号，国内上市将轻而易举。因此芬戈莫德上市后，除了同类竞争药物的夹击，仿制药也将是以后不小的阻力。
B型血友病基因疗法2b期临床结果积极 3期关键性研究已启动
研究/数据
2019/07/10
血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。A型血友病中的凝血因子VIII（FVIII）缺失，B型血友病中的FIX缺失，导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。
半夜憋醒 “睡眠病”能要命
行业资讯
2019/07/10
睡眠疾病有80多种，其中最常见的是失眠和睡眠呼吸暂停低通气综合征。睡眠呼吸暂停低通气综合征不仅导致日内的嗜睡，更是累及多系统，是许多心脑血管、内分泌代谢疾病的“源头疾病”。
罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
研究/数据
2019/07/10
Hemlibra是一种双特异性单克隆抗体，能将激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所必需的2种蛋白质——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，Hemlibra已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。
血友病基因疗法获再生医学先进疗法认定 有望启动注册性试验
研究/数据
2019/07/09
基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一疗法的后期临床开发和生产。
支援罕见病患 为照顾者设想
行业资讯
2019/07/09
罕见疾病泛指各项患病率低、患病者少，多源自先天基因变异或缺陷的疾病。患者的行动，甚至外貌均受影响，健康更受到严重威胁。
新观点有望为肢带型肌营养不良开辟全新干预途径
研究/数据
2019/07/09
在这些细胞中，特别令人感兴趣的是纤维/脂肪原性前体（FAPs），这种细胞通常会通过清除碎片和促进肌肉细胞融合成新的肌纤维，而在损伤后肌肉再生中发挥有益作用。
我国采用“蛋白A免疫吸附”新医术获重大突破
研究/数据
2019/07/06
有关医学专家认为，该成果能够为我国医学界救治更多的免疫系统危重病人和相关疑难杂症患者找到了新途径。它可在治疗肾衰竭尿毒症、系统性红斑狼疮、风湿免疫病、血友病等血液系统疾病、重症肌无力等神经系统疾病以及器官移植排斥反应等多个领域，得到广泛应用。
威海市医保局：办好11件惠民实事 大病报销最高达75%
行业资讯
2019/07/06
下一步，威海市医保局将根据工作进展情况，逐步扩大开通的定点医药机构数量和范围，进一步提高外地来威海就医的便捷度。同时威海市参保人员在山东省内跨市异地就医购药的，也可以实行“一卡通行”。
儿童Ⅰ型糖尿病危害大 专家呼吁纳入罕见病目录
行业资讯
2019/07/06
相比之下，Ⅰ型糖尿病患者的胰腺只能产生极少量胰岛素，甚至完全丧失分泌胰岛素的能力。Ⅰ型糖尿病多于儿童、青少年时发病，病程更长，需终生使用胰岛素治疗。比起II型糖尿病，控制Ⅰ型糖尿病患者血糖的难度更高，如果不坚持长期精准地使用胰岛素治疗，容易发生严重的糖尿病急性并发症“酮症酸中毒”，甚至危及生命。
FDA批准CAM2029治疗肢端肥大症3期临床试验的IND申请
研究/数据
2019/07/05
“CAM2029有望成为首个便于（患者）自助给药的长效奥曲肽，从而有助于提高这种严重、慢性病患者的生活质量。”
10年艰苦研发 治愈一罕见病
研究/数据
2019/07/05
这标志着我国在攻克世界医学难题——疑难免疫性疾病如视神经性脊髓炎等危重疾病的治疗，特别是在自主高新医疗技术的研究开发和临床应用等方面，均取得了重大突破。
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