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资讯
3岁女童患罕见病 药物治疗有“新解法”
行业资讯
2020/08/13
深关注·罕见病群体
神经母细胞瘤患儿临床试验开启
研究/数据
2020/08/13
在长达135年的时间里，一直致力于特殊患者护理、创新研究和杰出教育计划。
研究人员探索“食疗”治疗多发性硬化症的原理
研究/数据
2020/08/12
近日，发表在Cell上的一项新研究证明，一种短链脂肪酸丙酸（propionic acid）影响患者肠道介导的免疫调节。长期服用丙酸和MS药物可以降低疾病复发率以及残疾风险。此外，核磁共振成像研究表明，丙酸可以减少神经元细胞死亡导致的脑萎缩。
黏多糖贮积症特效药已在华获批 患者期待纳入医保
行业资讯
2020/08/12
他们建议把用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS1）患者的注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名：艾而赞)纳入到此次国家医保药品目录中。
无脉络膜症的1期临床试验完成首位患者给药
研究/数据
2020/08/12
此外，该临床试验还将评估4D-110对视觉功能和视网膜退行性疾病的作用。
X连锁少汗型外胚层发育不良症研究新进展
研究/数据
2020/08/11
该资格认定允许项目受益于FDA的所有快速通道计划好处，包括FDA对最优药物开发计划的前瞻性指导，FDA高级管理人员参与的组织承诺，以及滚动申报和优先审评的资格。
多系统萎缩症国际临床3期试验招募提前完成
研究/数据
2020/08/11
约有300名患者参加了此项为期48周的试验，预计于2021年底公布数据。
治疗“小胖威利综合征”，LV-101鼻内给药3期CARE-PWS研究顶线结果积极
研究/数据
2020/08/11
PWS的遗传类型主要为父源染色体15q11.2-q13片段缺失，该病已有研究报道的发病率约为1/1万～1/3万，中国目前尚缺乏流行病学资料。
保健药须自费 更多好药可报销
行业资讯
2020/08/10
《基本医疗保险用药管理暂行办法》出台，医保目录将动态调整，药品“有进有出”
理性看待“诺西那生钠”高价 解决罕见病费用问题必须适应国情
行业资讯
2020/08/09
考虑到该药目前在我国的销售数量十分有限，企业制定这一价格水平是可以理解的。
“天价”罕见病药一支70万元？
行业资讯
2020/08/08
专家：高价罕见病药产生有其特殊性 推动其降价有现实困难
70万元/针天价药引争议 专家呼吁发挥商保作用
行业资讯
2020/08/07
对此，多位专家表示，随着医药卫生体制的改革深化，全民医保体系的基本建成，城乡居民大病保险实现了全覆盖。在基本医疗保险托底之外，商业保险应该起到更充分的配合作用。
一针就要70万！罕见病用药这么贵，能否纳入医保？
行业资讯
2020/08/07
罕见病患儿、天价药、同药不同价......不少不明真相的网友一时间群情激愤，有的还指责药企挣钱太黑心，政府部门不作为。
关爱SMA患者，专家聚湘探讨罕见病精准诊疗
会议/活动
2020/08/07
来自国内相关领域知名专家围绕儿童神经系统相关疑难罕见病的精准诊疗进行了专题讲座和病历分享，50余名医生现场参与论坛，300余名儿科医护人员参加了线上讨论活动。
这种疾病让200多万人在痛苦中挣扎，这种单克隆抗体想要阻止它
研究/数据
2020/08/06
在MS的疾病进展中，B细胞很可能也扮演着一个关键角色。这带给人们一种启示：想要对付MS，不妨来个“先下手为强”，消灭掉那些作恶的B细胞。
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