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药价降了、看病便捷了、养老金涨了……两会一年间这些民生礼包收到了吗？

这些曾经治疗癌症、罕见病、高血压等疾病的“贵族药”，如今开出了“平民价”。

有药用不起，咋办？

两会与罕病

大家讨论了一个中心议题：呼吁建立中国罕见病医疗保障“1＋4”多方支付机制的建议”。

治疗囊性纤维化研究获得荷兰药品评估委员会的科学建议

· 荷兰监管委员会支持CHOICES计划，可能会帮助这种CF疗法获得上市许可 · CHOICES协议获得临床试验网络（CTN）的“高度战略优先”评分

欧盟批准nintedanib用于系统性硬化症相关间质性肺病

· 欧盟的批准是基于SENSCIS®研究，该研究表明nintedanib可减缓系统性硬化相关间质性肺病(SSc-ILD)患者的肺功能丧失 · 继2019年9月FDA批准nintedanib治疗SSc-ILD后，迄今为止该药已在包括加拿大，日本和巴西等15个国家/地区获准 · 作为SSc-ILD患者首个也是唯一获批的治疗药物，该批准被认为是高未满足需求领域的一次突破

世界遗传性血管性水肿日：患者们亲自创作一首“生命之歌”

患者共同打造一首属于自己的歌《拥抱阳光畅想未来 - HAE生命之歌》，通过这种方式，将病友们一路的酸甜苦辣和对未来多彩人生的希冀汇成音律，唱出自己的心声。

拉斯克奖得主的故事(中)|她一生探索一种罕见遗传病

在拉斯克奖得主专访时，韦克斯勒博士分享了她所钟情的工作，旨在提高人们对亨廷顿氏病的认识，探索治疗这种遗传病的精准方法。

“抗击疫情为爱呐‘罕’”特别报道①：你了解SMA患儿吗？

呼吁关注疫情防控之下罕见病患者这个容易被遗忘的特殊群体，保障他们的用药可及性，确保其生命安全。

如何打破「面具脸」的诅咒？硬皮病治疗的困境与突破

硬皮病，顾名思义，患者最显著的特点是出现不同程度的皮肤硬化，轻则手指硬成腊肠、面容呈现特殊的面具脸，重者全身皮肤硬化像被装进了一个套子，手指脚趾末端因为缺血逐渐会吸收。

北青报：决战决胜脱贫攻坚健康扶贫需加大发力

该项目补助用于购买指定目录中的药品，包括心脑血管、感冒发热、肠胃疾病等数百种常见病、慢性疾病用药，未来将扩增至多种新特药、罕见病用药等。

什么？细胞也会消化不良？！｜国际黏多糖贮积症关爱日特别推送

某一特定的生物大分子不能正常降解，从而在溶酶体内贮积。

一针1100万！“全球最贵药物”纳入日本医保引争议，汉鼎好医友：罕见病药物谁来买单？

它刷新了日本医保适用药的最高价纪录，迅速登上微博热搜，也在网络上引发了极大争议。

全国人大代表黄贵松：为改善困难群体生活发声

他了解到，作为一种罕见疾病，公众对血友病知之甚少，一旦家庭成员得病，在缺乏必要社会支持的情况下，普通家庭很快就会陷入困境。此外，目前对血友病患者的社会保障体系还不够健全，治疗及后续的医药费用虽然在大城市医保报销比例较高，但在一些三四线城市仍然较低。

全国人大代表黄细花建议：将戈谢病列入罕见病医保目录

该病是由于葡糖脑苷脂酶的缺乏而引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病，产生多脏器受累并呈进行性加重的临床表现，多发病于儿童，最小可至婴儿时期。

报告关注黏多糖贮积症患者：确诊、治疗面临多重困境

业内专家呼吁，为帮助这一特殊群体，要健全中国罕见病诊疗和保障体系，保障罕见病患者的药物可及、可负担的“最后一公里”。

飒！96岁的王院士为罕见疑难病患者寻生机！还带上个高科技助手！

王院士从“无症状性自身抗体”、“纤维蛋白溶解机能亢进”、“瓜氨酸化纤维蛋白原血症”三个病理生理学角度对临床资料进行分析，阐明了疾病的病因，展现出精湛的临床思维能力。

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