黏多糖贮积症Ⅲ型药物 SOBI003 的长期安全性与疗效报告
研究/数据
黏多糖贮积症ⅢA型,又称Sanfilippo综合征A型,是一种复杂的进行性常染色体隐性遗传的溶酶体病,由磺氨基葡糖硫酸胺酶(SGSH)基因突变引起,患者自身无法分解硫酸乙酰肝素(HS),导致一系列严重的神经系统症状,后期可出现关节僵硬、肝脾大和癫痫。