Vivet Therapeutics是一家为罕见遗传性肝脏代谢疾病开发新型长效基因疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久公布了其国际1/2期GATEWAY试验的中期数据。该试验评估了其主要项目VTX-801治疗肝豆状核变性（Wilson Disease ，WD）的安全性、药效学和有效性。
详细介绍了正在进行的GATEWAY试验中使用Vivet公司主要项目VTX-801治疗的第一组患者的研究结果。VTX-801是一种重组腺相关病毒载体（rAAV），递送肝脏特异性启动子控制的截短ATP7B基因，用于治疗肝豆状核变性。
GATEWAY是首个在人体中进行的开放标签、为期5年随访、单剂量递增的研究，旨在评估 VTX-801 的安全性、药效学和疗效，目的是WD患者单次静脉给药后的长期疗效。根据评估，VTX-801应答者可在注射后三个月或九个月停止标准治疗；应答的定义基于静脉注射64Cu的PK曲线，该曲线被认为反映了铜代谢的恢复水平。
此次公布的数据概述如下，第1组2位接受单一 VTX-801 静脉注射患者：
·VTX-801的安全性和耐受性令人鼓舞，无严重不良事件报告；输液相关反应经对症治疗后得到控制，患者第二天按计划出院；出现短暂轻度肝酶升高，处理方法与其他全身性 AAV 基因疗法一致。
·观察到蓝铜蛋白铁氧化酶活性比基线有所提高，表明接受治疗的两名患者都具有转基因活性。
·肝活检结果显示，治疗后第一年，肝纤维化和铁积聚评分恢复正常。
Vivet Therapeutics联合创始人兼首席执行官Jean Philippe Combal说：“现有的终生口服治疗WD的方法具有局限性和副作用，导致患者依从性差，有时还会出现严重的WD并发症。第1组显示出良好的安全性、耐受性和早期药效学变化，公布的这些中期数据对于开发治疗WD的替代疗法令人鼓舞。在第2组中，我们已为首例患者注射了剂量递增后的VTX-801，希望能在更高的剂量水平上获得更强的药效学反应。到目前为止，我们对这项研究的进展感到满意，并将继续把VTX-801开发为一种潜在的疾病修饰疗法，用于治疗WD患者。”
原文标题：Vivet Therapeutics presents interim data on its Phase 1/2 GATEWAY trial for the Treatment of Wilson Disease at EASL Congress 2024
译：张斯延
