先天性糖基化障碍诊疗新进展
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由Perlara、Maggie's Cure和梅奥诊所合作的Maggie's Pearl已开始了一项III期临床治疗试验,评估口服epalrestat治疗与安慰剂相比磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍(PMM2-CDG,以前称为先天性糖基化障碍1a型)儿童受试者的安全性、耐受性以及临床和代谢改善。