脑腱性黄瘤症3期研究最新积极数据
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Mirum Pharmaceuticals前不久宣布其3期RESTORE研究的积极数据,该研究评估了Chenodal®(chenodiol)片剂对13名患有脑腱性黄瘤症(cerebrotendinous xanthomatosis,CTX)成年患者的疗效。本研究的目的是通过测定尿胆汁醇和其他次要指标来评估Chenodal的安全性和有效性。