黏多糖贮积症II型全球3期临床试验新进展
研究/数据
MPS II是一种X连锁隐性溶酶体贮存症(LSD),表现为身体和中枢神经系统(CNS)的多种体征和症状,由艾杜糖-2-硫酸酯酶(一种分解体内糖胺聚糖(黏多糖)的酶)缺乏或功能缺陷引起。