Taysha Gene Theraphies是一家以患者为中心的处于关键阶段基因治疗公司，专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗罕见且患者群体较多的中枢神经系统（CNS）单基因疾病，前不久，公布了SLCA13A5相关癫痫（SLC13A5-related epilepsy）的AAV9基因治疗的积极临床前数据。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其合作伙伴罗氏公司正在设计一项新的2期试验，以评估tominersen在亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease，HD）中的疗效。

Imago BioSciences是一家发现了治疗骨髓增生性肿瘤（MPN）的新药的临床阶段生物制药公司，该公司前不久公布了其正在进行的全球2期临床研究的积极数据，该研究评估了bomedemstat对原发性血小板增多症（essential thrombocythemia ，ET）患者的疗效。

gMG是一种罕见、慢性和不可预测的自身免疫疾病，其中致病性自身抗体可通过靶向突触后膜上的特定蛋白质来抑制神经肌肉连接处的突触传递。

Dicerna Pharmaceuticals是一家研究性核糖核酸干扰（RNAi）疗法的领先开发商，该公司前不久公布了其belcesiran的1期双盲、安慰剂对照、随机试验结果，belcesiran是一种正在开发中的研究性GalXC™ RNAi疗法，用于治疗α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏相关肝病（of alpha-1 antitrypsin (AAT) deficiency-associated

Harmony Biosciences是一家致力于为患有罕见神经疾病的患者开发创新疗法并将其商业化的制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理pitolisant治疗特发性睡眠增多（idiopathic hypersomnia，IH）的研究性新药（IND）申请。

第二代研究性RNA干扰（RNAi）治疗药物，正在与武田制药有限公司共同开发，用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（alpha-1 antitrypsin deficiency ，AATD）相关的罕见遗传性肝病。

RIBOMIC是一家专门从事适体疗法的临床阶段制药公司，该公司前不久宣布了其RBM-007治疗软骨发育不全（Achondroplasia）1期健康志愿者临床研究的结果，该研究已于今年5月完成。

法布里病（Fabry disease）是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由于X染色体长臂中段编码α-Gal A的基因突变，导致α-Gal A结构和功能异常，使其代谢底物三已糖神经酰胺(GL-3）和相关鞘糖脂在全身多个器官内大量堆积所导致的临床综合征。

Emalex Biosciences是一家由Paragon Biosciences成立的生物制药公司，旨在开发中枢神经系统运动障碍和流利性障碍的治疗方法，该公司前不久宣布其评估ecopipam（EBS-101）疗效和安全性的2b期临床研究（D1AMOND研究）的积极结果，ecopipam是一种研究性创新多巴胺-1（D1）受体拮抗剂，用于治疗抽动秽语综合征（Tourette Syndrome）患儿。

Forma Therapeutics成立于2008年，总部位于美国缅因州，是一家专注于镰刀型细胞贫血症(Sickle Cell Disease，SCD)、前列腺癌和其他罕见血液病和癌症的临床阶段生物制药公司。

Protalix BioTherapeutics是一家专注于其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的开发、生产和商业化的生物制药公司，它和Chiesi全球罕见病公司前不久宣布治疗法布雷病（Fabry disease）的pegunigalsidase alfa（PRX–102）III期BALANCE临床试验完成最后一名患者给药。

EDG-5506是一种口服小分子肌球蛋白抑制剂，用于保护肌营养不良疾病（如DMD和BMD）中易受损伤的快速骨骼肌纤维。

诺华公司近日宣布，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）的创新口服选择性因子B抑制剂Iptacopan（LNP023）的2期临床研究在2个患者队列中均达到了主要终点。