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资讯
AAV9基因疗法在Danon病中的研究新进展
研究/数据
2020/04/14
结果证明了靶向LAMP2B的AAV9基因疗法可逆转Danon病小鼠模型的临床表现。
Epidiolex在美国被移出管制药品名单，2类儿童难治癫痫受益
研究/数据
2020/04/14
在欧洲，该药品牌名为Epidyolex，于2019年9月获批，用于2岁及以上患者，辅助治疗与LGS和DS相关的癫痫。值得一提的是，Epidyolex也是欧洲批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物。
干细胞治疗脊髓症 要进三期试验
研究/数据
2020/04/14
基因和干细胞治疗正在进入更多的神经肌肉病治疗领域。
SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布
研究/数据
2020/04/13
除此之外，开放标签第二个治疗周期结果的初步评估表明，SGX301治疗12周后缓解率持续升高。这些数据预计于2020年6月公布。
SGX301治疗皮肤T细胞淋巴瘤的关键性3期试验积极结果公布
研究/数据
2020/04/13
除此之外，开放标签第二个治疗周期结果的初步评估表明，SGX301治疗12周后缓解率持续升高。这些数据预计于2020年6月公布。
“用知识关心社会”：中国罕见病患者现状研究
行业资讯
2020/04/12
这个项目也带给罕见病患者更多的精神支持，减去了他们的一份孤独。
研究发现苹果皮中的化合物可逆转多发性硬化症中的神经元损伤
研究/数据
2020/04/12
研究人员称，这虽然不是一种治愈的方法，但是如果在人身上看到类似的反应，那将代表生活质量的重大变化。而且最重要的是，这是一种逆转，是在疾病发展到如此晚的阶段从未见过的。
基因编辑：让细胞“华丽转型再就业”
研究/数据
2020/04/11
通过胶质细胞向神经元转分化治疗神经性疾病的基础研究取得重要进展
疑难罕见病多学科联合会诊中心上海揭牌 造福患儿
行业资讯
2020/04/11
复旦大学附属儿科医院院长黄国英透露：“在今后的MDT管理工作开展中，我们将把各专科患儿的资料进行分类整理保存，定期进行分析，并跟踪随访患儿的远期预后和随访。”
拜耳Eylea(阿柏西普)预充式注射器在欧洲获批上市，在中国已被纳入医保！
行业资讯
2020/04/11
此次批准适用于欧盟所有27个成员国、英国、冰岛、挪威、列支敦士登。
罕见病临床研究：大数据有所短，小数据有所长
行业资讯
2020/04/11
对于罕见病临床研究，大数据未必管用，小数据独具优势。如何用好小数据，促进罕见病临床试验结果公开发表，改善数据共享，促进成果转化，让更多罕见病患者获益？
江西32种药品降价：涉多种慢性病 降幅最高达93%
行业资讯
2020/04/10
下一步，省医保局将根据公示情况，抓紧制定相关药品医保支付标准，并及时做好医保信息维护等工作
Inzomelid治疗Cryopyrin相关周期综合征(CAPS)的1期研究显示出积极效果
研究/数据
2020/04/10
这些结果支持Inzomelid进入二期临床试验。Inzomelid是一种选择性的，口服的NLRP3炎性小体小分子抑制剂。NLRP3炎性小体的激活与许多由慢性有害炎症引起的疾病有关。
EB-101基因疗法治疗大疱性表皮松解症的关键三期临床试验实现首例患者治疗
研究/数据
2020/04/09
• 研究的大多数潜在受试者已被预先筛选。 • EB-101在 Abeona公司被成功制造，并在斯坦福大学医学中心完成移植。
Reblozyl治疗β-地中海贫血的关键性3期试验结果公布
研究/数据
2020/04/08
对需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl®不能作为红细胞输注的替代品。
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