治疗神经元蜡样质脂褐质沉积症，AT-GTX-501获EMA优先药物（PRIME）认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/05
神经元蜡样质脂褐质沉积症（NCL）是一组进行性加重的神经系统退行性疾病，通常为常染色体隐性遗传，按照发病年龄、病理特点、致病基因等分为10余个亚型，通常被称为CLN1-8。
