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纯合子家族性高胆固醇血症研究新进展

Evinacumab治疗纯合子家族性高胆固醇血症的3期临床试验积极结果公布同时公布了Praluent®（alirocumab）治疗HoFH的3期试验积极结果，计划于2020年第二季提交FDA审批

PN-1007被批准启动治疗抗MAG神经病变的临床研究

这项名为PN-1007-001的研究计划于今年晚些时候开始，并预计于2021年上半年发表安全性、药代动力学和生物标志物数据。

京东启动“健康中国·医药补助工程” 全国建档立卡贫困户每人每年可享千元购药补贴

截至启动时，该项目的补助药品目录已有超过350种药品，覆盖包括心脑血管、感冒发热、肠胃疾病在内的数百种常见病与慢性疾病，未来还将迅速扩增至新特药、罕见病用药等。

乙酰胆碱受体抗体阳性的眼肌型重症肌无力向全身型转化的影响因素

分析了眼肌型重症肌无力转化为全身型重症肌无力的影响因素。

腋下“补”心胸口不留疤痕上海市儿童医院心外微创手术达3000例

11月大的小吉（化名）还在妈妈肚子里时，就在孕期心脏超声检查时发现可能有患有先天性心血管畸形肺动脉吊带，出生后复查心脏彩超得到确诊。

Ovid公司创新疗法治疗脆性X综合征男性患者2期临床成功

其开发的新型δ选择性GABAA受体激动剂OV101（gaboxadol)）在治疗脆性X综合征（fragile X syndrome）男性患者的2期临床试验ROCKET中获得积极结果。

首款神经纤维瘤病新药背后，这些“非传统”研发模式值得所有人借鉴

有着非常“不走寻常路”的研发模式。对于正在开发的罕见病新药，乃至其他常见病的新药，这些宝贵的一线研发经验都有其可借鉴之处。

罕见病父母如何孕育健康宝宝？郑大一附院生殖专家在线解答

对母亲来说，最大的牵挂莫过于孩子的健康。当生命在源头遭遇罕见病，对整个家庭都是无尽的阴霾。

59元保一年，成都人的补充医保来了！

该保险作为社会基本医疗保险的补充，保障内容涵盖社会基本医疗保险范围内的医疗费用，覆盖住院费用、门诊特病费用，同时保障医保范围外的20种肿瘤及罕见病的高额自费药品费用，最高保障额度100万。

早衰症及早衰样核纤层蛋白病研究新进展

三月时EMA已授予该药物上市许可申请加速评估资格

从诊治到康复一直被耽误，这个因“伟哥”被知晓的病太难了

你知道PAH吗？这样问想必鲜有人知。但提到去年刷友圈的新闻——“8岁女孩独自一个人来到药柜前买‘伟哥’，一年至少得吃1095颗！”想必很多人都有所印象。女孩靠吃“伟哥”续命的原因，正是PAH。

专家：推进罕见病防控策略前移从源头预防出生缺陷

专家在“母亲节”即将来临之际提醒民众，应推进罕见病防控策略前移，建议想要孩子的夫妇前往专业机构进行孕前、孕期的优生优育和基因突变的筛查，从源头预防出生缺陷。

FDA批准首个靶向治疗胆管癌疗法

Pemazyre这种口服片剂通过阻止肿瘤细胞中的FGFR2来防止其生长和扩散。

Banner Life Sciences宣布多发性硬化药物BAFIERTAM获FDA最终批准

无论对于Banner公司，还是对于复发缓解型多发性硬化患者，此次FDA最终批准都是一个重要的里程碑。我们正在为尽快将这种替代疗法带给医生和患者而努力。”

百时美Reblozyl欧盟即将批准，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血

Reblozyl是第一个也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。

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