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GSK重磅ADC药物在中国申报临床，已在美国递交上市申请！
研究/数据
2020/05/02
它曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格，以及欧洲药品管理局的PRIME认定。
罕见“杀手”基因突变或缩短寿命
研究/数据
2020/05/02
该研究小组本月在eLife杂志上报道，平均每个人出生时都具有6种极为罕见的DNA突变，它们可以缩短人类寿命。突变越多，一个人越有可能在年轻时就患上与年龄相关的疾病或死亡。
爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白
研究/数据
2020/05/01
这为视网膜变性疾病找到了一个潜在的治疗靶标，即通过基因治疗抑制SARM1来有效预防神经元变性。
英国少数儿童出现罕见疾病 新冠病毒检测结果呈阴性症状却与其类似
行业资讯
2020/05/01
医生曾怀疑他感染新冠病毒，但检测结果显示为阴性。而马利并不是个例。
它带着15款在研基因疗法来了！新锐种子轮融资3000万美元
研究/数据
2020/05/01
此外，该公司还宣布与德州大学西南医学中心（UTSW）达成战略合作伙伴关系，以共同推进其基因疗法迅速进入临床。
脐带血技术新成果：他们储存的脐带血派上了大用场
行业资讯
2020/05/01
目前全球普遍认同的是综合序列治疗方案。首先是正畸治疗，为修复创造有利的硬组织条件。常规唇腭裂修复术一般安排在患儿出生后3～6个月，还可根据情况择机安排二次手术。
儿童期是血友病治疗关键期
研究/数据
2020/05/01
中国首部《血友家庭指南》（第一版）以及专注于为中国血友病患者及其家庭提供身心全方位帮助的“舒乐橙市”虚拟社区也同步上线。专家强调，儿童期是血友病治疗的关键时期，应及早采取规范化预防治疗，提前干预有利于儿童的关节发育，减轻出血症状，减少致残率。
RNA单碱基编辑技术！博雅辑因将公布新型基因编辑疗法治疗Hurler综合征的数据
行业资讯
2020/04/30
ASGCT是基因和细胞治疗领域的专业性学术组织，一年一度的ASGCT年会是基因和细胞治疗领域的顶级学术会议。今年，受疫情影响，年会将由原定的于美国波士顿召开改为线上举办。
Firefish试验数据显示Risdiplam可显著改善1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑
研究/数据
2020/04/29
此外，根据Hammersmith婴儿神经病学量表2（HINE-2）的评测，有18名婴儿（43.9%）可以将头保持直立，13名（31.7％）可以侧向滚动，2名（4.9%）可以在有支撑的情况下站立。Firefish研究中Risdiplam的安全性与其已知的安全性一致。
显著改善SMA婴儿患者运动功能，罗氏口服疗法再达3期终点
研究/数据
2020/04/29
显著改善1至7个月婴儿患者的运动功能，达到试验的主要终点。去年11月，美国FDA已授予risdiplam优先审评资格。
FDA授予ADP-A2M4治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法资格认定
研究/数据
2020/04/29
用于治疗、修饰、逆转或治愈严重或危及生命的病症，而且初步临床证据表明该产品有潜力解决未满足的医疗需求，那么该产品将有资格获得RMAT资格认定。
我给两会带个言丨让患者更快用上新药好药
行业资讯
2020/04/29
019年，加强罕见病用药保障被写入政府工作报告，临床急需的新药好药加快上市，国家组织药品集中采购和使用试点在全国推开……全国两会即将召开，患者组织、医药企业、行业协会等普遍反映，一年多来，国家政策力推，药品可及性提升。
福建45种常用药、抗癌药降价 最高降93%
行业资讯
2020/04/29
既有广谱抗菌药阿莫西林、阿奇霉素，也有治疗糖尿病、高血压等慢性病的阿卡波糖、奥美沙坦酯，治疗罕见病肺动脉高压的安立生坦片和抗癌药紫杉醇、替吉奥、阿比特龙等药品也在列。新价格销售在全省所有公立医疗机构和驻闽军队医疗机构实施。
高钾血症新药！阿斯利康Lokelma(环硅酸锆钠散)美国标签更新，纳入透析终末期肾病患者给药方案！
研究/数据
2020/04/29
该试验评估了Lokelma用于接受稳定透析的终末期肾病（ESRD）患者治疗高钾血症的疗效和安全性。
拜玛林向EMA提交Valoctocogene Roxaparvovec治疗血友病的上市许可申请
研究/数据
2020/04/29
这是基因疗法产品治疗血友病的首个MAA。
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