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乙酰胆碱受体抗体阳性的眼肌型重症肌无力向全身型转化的影响因素
研究/数据
2020/05/09
分析了眼肌型重症肌无力转化为全身型重症肌无力的影响因素。
腋下“补”心胸口不留疤痕 上海市儿童医院心外微创手术达3000例
行业资讯
2020/05/09
11月大的小吉（化名）还在妈妈肚子里时，就在孕期心脏超声检查时发现可能有患有先天性心血管畸形肺动脉吊带，出生后复查心脏彩超得到确诊。
Ovid公司创新疗法治疗脆性X综合征男性患者2期临床成功
研究/数据
2020/05/09
其开发的新型δ选择性GABAA受体激动剂OV101（gaboxadol)）在治疗脆性X综合征（fragile X syndrome）男性患者的2期临床试验ROCKET中获得积极结果。
首款神经纤维瘤病新药背后，这些“非传统”研发模式值得所有人借鉴
研究/数据
2020/05/09
有着非常“不走寻常路”的研发模式。对于正在开发的罕见病新药，乃至其他常见病的新药，这些宝贵的一线研发经验都有其可借鉴之处。
罕见病父母如何孕育健康宝宝？郑大一附院生殖专家在线解答
行业资讯
2020/05/08
对母亲来说，最大的牵挂莫过于孩子的健康。当生命在源头遭遇罕见病，对整个家庭都是无尽的阴霾。
59元保一年，成都人的补充医保来了！
行业资讯
2020/05/08
该保险作为社会基本医疗保险的补充，保障内容涵盖社会基本医疗保险范围内的医疗费用，覆盖住院费用、门诊特病费用，同时保障医保范围外的20种肿瘤及罕见病的高额自费药品费用，最高保障额度100万。
早衰症及早衰样核纤层蛋白病研究新进展
研究/数据
2020/05/07
三月时EMA已授予该药物上市许可申请加速评估资格
从诊治到康复一直被耽误，这个因“伟哥”被知晓的病太难了
行业资讯
2020/05/07
你知道PAH吗？这样问想必鲜有人知。但提到去年刷友圈的新闻——“8岁女孩独自一个人来到药柜前买‘伟哥’，一年至少得吃1095颗！”想必很多人都有所印象。女孩靠吃“伟哥”续命的原因，正是PAH。
专家：推进罕见病防控策略前移 从源头预防出生缺陷
会议/活动
2020/05/07
专家在“母亲节”即将来临之际提醒民众，应推进罕见病防控策略前移，建议想要孩子的夫妇前往专业机构进行孕前、孕期的优生优育和基因突变的筛查，从源头预防出生缺陷。
FDA批准首个靶向治疗胆管癌疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/05/06
Pemazyre这种口服片剂通过阻止肿瘤细胞中的FGFR2来防止其生长和扩散。
Banner Life Sciences宣布多发性硬化药物BAFIERTAM获FDA最终批准
FDA/EMA /CFDA
2020/05/04
无论对于Banner公司，还是对于复发缓解型多发性硬化患者，此次FDA最终批准都是一个重要的里程碑。我们正在为尽快将这种替代疗法带给医生和患者而努力。”
百时美Reblozyl欧盟即将批准，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
FDA/EMA /CFDA
2020/05/04
Reblozyl是第一个也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
Disease Models & Mechanisms:研究揭示罕见病的遗传机制
研究/数据
2020/05/03
研究作者，生物医学研究所副教授Albert Pan与美国国立卫生研究院（NIH）团队合作，研究了与患者相关的突变可能如何影响其临床表型。
一图读懂丨儿童肿瘤VS成人肿瘤
行业资讯
2020/05/03
可以说，儿童肿瘤和成人肿瘤是完全不同的两类疾病。
自存脐带血真有价值吗？听听血液科医生咋说
行业资讯
2020/05/03
脐带血是新生儿出生后残留在胎盘和脐带中的血液，近几十年的研究发现其中含有丰富的造血干细胞，可以“变废为宝”成为造血干细胞临床移植来源之一。
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