资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
资讯
EPM-01治疗贝克型肌营养不良症的一期临床研究启动
研究/数据
2020/09/27
此外，欧盟委员会授予潜在治疗贝克型肌营养不良症的研究性药物EPM-01孤儿药资格认定
囊性纤维化1/2期研究开始给药 | 资讯
研究/数据
2020/09/27
ARO-ENaC利用Arrowhead专有靶向RNAi分子（TRiM™)平台，是该公司首个针对肺上皮的吸入式RNAi候选药物。
我国约有10万渐冻人 国内首部“抗冻”指南发布
行业资讯
2020/09/27
身体好像被冰雪冻住一样，但思维不受影响，因此又被称为“渐冻人”。
维昇药业与罕见病联盟签署战略合作协议
行业资讯
2020/09/27
尽管罕见病正受到越来越多的关注，但其一直是当今医学难点，具有患病率低、病种繁多、疾病负担重、难诊难治等特点，比如软骨发育不全，由于缺乏流病数据，缺乏有效的治疗药物和诊疗手段，患者存在“无药可医”的现状。
国内首家小肠疾病诊治中心在中山六院揭牌
行业资讯
2020/09/26
相对来说，小肠疾病发生率低于大肠疾病，但是临床上仍有部分患者不幸罹患小肠疾病，最常见的小肠疾病主要包括克罗恩病、放射性小肠炎、小肠瘘、小肠血管畸形、小肠肿瘤性病变、短肠综合征等。
罕见药纳入医保能否终结困局？
行业资讯
2020/09/25
目前来看，以“浙江模式”为首的专项基金模式相较可持续。而根据调查，黄如方和团队也提出了更符合国情的“1+N”多方共付模式。
我市将建立 罕见病诊疗体系
行业资讯
2020/09/25
为让更多罕见病患者得到早诊断、早治疗，昨天，作为中国罕见病联盟浙江省协作组成员、温州市罕见病定点治疗医院的市中心医院召开罕见病多学科协作诊疗组启动会……
华西医院眉山医院：血液内科智破“怪病” 患者感恩致谢
行业资讯
2020/09/25
拨开阴霾，真相大白。血液内科贾永前主任科学地判定：患者得的是“是布鲁菌病！”为进一步确定病因，又经过连续三次血培养、一次骨髓培养， 其结果显示均为“马耳他布鲁杆菌生长”再次证实了专家判断。
小胖威力综合征3期研究最新结果
研究/数据
2020/09/24
PWS综合征是一种复杂的神经发育障碍，发病率大约为1/16000，其特征是错误的饥饿状态和过度进食（持续饥饿），催产素的缺乏被认为是致病原因。
罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？
行业资讯
2020/09/23
因为患有黏多糖贮积症I型这种罕见病，27岁的张笑仍然保持着童年的身高，一度无法自己完成洗头、穿袜子等动作，走路也得小心翼翼。这是一种溶酶体累积病，目前无法彻底根治，最有希望的疗法是特异性酶替代治疗和基因治疗。
罕见肝病治疗：Arrowhead 在研RNAi疗法药物2期临床表现令人振奋
研究/数据
2020/09/22
以及肝脏损伤的血清生物标志物丙氨酸转氨酶(ALT)和γ-谷氨酰转移酶(GGT)的降低。
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）研究新进展
研究/数据
2020/09/22
· 纯合子家族性高胆固醇血症在美国大约有1300名患者，他们中绝大多数在当前的疗法下无法达到目标的低密度脂蛋白胆固醇水平。
C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
研究/数据
2020/09/21
Soliris是Alexion公司销售的一款药物，这是一种首创的补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。Soliris于2007年首次获准上市，之前已获批多种超级罕见病
患消化系统罕见病 1月婴儿反复吐奶感染肺炎
行业资讯
2020/09/21
POEM手术是近年发展起来的贲门失弛缓症首选治疗方法,是一种超级微创和疗效确切的内镜手术方法。
杜氏肌营养不良症罕见突变靶向疗法获批
行业资讯
2020/09/21
DMD是一种罕见的遗传性疾病，其特点是进行性肌肉退化和无力。它是最常见的一种肌营养不良症。
<
...
163
164
165
166
167
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
