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联合治疗公司Trevyent（曲前列尼尔）皮下注射产品在美国进入审查
我国儿童医疗供需关系失衡待改善
积极发展仿制药纾解药品短缺
Alnylam药物Onpattro在巴西申请上市 治疗hATTR淀粉样变性
国家医保局给肺动脉高压患者回信
一肝外门体静脉分流封堵术成功
首个SMA治疗药物在全国5个城市同步开启患者治疗
关于印发第一批鼓励仿制药品目录的通知
中国医疗质量和技术能力发展报告概述
2019年诺贝尔生理学或医学奖揭晓
诺贝尔生理学或医学奖的历史趣闻
回顾近十年诺奖，看生理学或医学领域发展
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
贺林：遗传学研究带动新医学的发展
罕见病孤儿药投资，风口未至？
FDA报告：查缺堵漏，要求多个成人用药补充儿童罕见病信息
随着CRISPR技术革命 中国成为基因组编辑世界领导者了么？
追根寻源戈谢病 对症下药酶替代 | 光影
南京深化药品供应改革 建立短缺药品监测制度
破解罕见病保障困局：专家建议加快对罕见病定义和立法
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获孤儿药资格
中国健康促进基金会罕见病防治发展专项基金专家委员会在京成立
12月1日起新版“药品管理法”施行 大医院“明星药”不能网上卖了
真实世界证据，能否破解罕见病药物研发难题？
罕见病药物研发应有患方参与
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白皮书数据显示43%患者曾有过淋巴瘤误诊经历
影像技术能力成AI应用门槛，中国皮肤影像能力提升工程启动
脐带血移植治疗儿科罕见病具有更多优势
优先审评 ▏药审中心拟优先审评名单更新
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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