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首个儿科肺动脉高压（PAH）治疗药物获FDA批准 | 孤儿药
千万分之一？罕见的分裂性疾病
纯合子型家族性高胆固醇血症疾病教育专场在京顺利举行
罕见病注册登记研究平台拟三年内建成
大会专题：孤儿药研发的成功案例剖析 | 倒计时2天
3岁女孩真实的“木乃伊”生活
监管丑闻：研究揭示FDA使用低质量研究来批准药物？
罹患罕见绝症的她将离开“气泡”参加“马里兰小姐”大赛
面向患者及家庭的服务模式创新：罕见病领域的独特挑战 | 大会专题
科学家们在研究中防止神经变性相关蛋白质聚集
罕见病的全球合作与共同行动 B | 大会专题
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全国第一届CMT医患交流会在京成功举办
Nature长文：PGD的中国沉浮记
高价“孤儿药”：庞贝病患者的生死困境
基因测序解开罕见病谜题？
患者组织：在推动罕见病研究与孤儿药创新中的作用 | 大会专题
病例注册登记对医学研究、临床诊疗及卫生政策制定的重大影响 | 大会专题
FDA扩展批准Relizorb治疗饲管进食的囊性纤维化患儿
杰特贝林HAEGARDA®获得孤儿药独占权，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作
“拯救折翼天使”贫困血友病患者 医疗救助项目资金发放
内分泌系统与血液系统罕见病 | 大会专题
厉害了，东阳光1类新药「伊非尼酮」获得FDA孤儿药资格认定
她拥有“传说中的爱因斯坦式发型”，这意味着什么！？
上市申请超50国，OCREVUS®再获澳大利亚批准，用于治疗复发和原发进展型多发性硬化
心血管系统与呼吸系统罕见病| 大会专题
“你们的笑脸是我想珍藏的” | 家庭旅行梦想计划
BrainStorm获1600万美元以支持NurOwn®治疗ALS的研究
冷冻新手术帮助治疗鼻腔的罕见血液疾病
第六届中国罕见病高峰论坛暨首届“单基因病”遗传咨询专题培训
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
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