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首个黏多糖贮积症药物在中国获批
安徽一医院利用医疗影像云系统平台诊断出首例罕见疾病
武田罕见癫痫新药在华获批临床，一种选择性CH24H抑制剂
解放军总医院海南医院成立琼南首家罕见病联盟
一图读懂 | SMA的诊断与管理
抗肺动脉高压候选新药TPN171进入II期临床研究
罕见病之五——苯丙酮尿症PKU
罕见病药物尼达尼布临床研究再登《新英格兰医学杂志》
Ofev®能够减缓系统性硬化症相关间质性肺病患者的肺功能丢失
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FDA授予P-BCMA-101治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定 | 孤儿药
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免费救治20名贫困骨疾患儿 娄底脱贫攻坚注入“向阳力量”
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厦门儿童医院打造儿童区域医疗中心 服务患儿众多
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四川巴中派出所有位“假发民警”：患罕见病 婉拒长假
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上海首个罕见病公益门诊设立
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