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FDA公布首个临床试验试点项目，治疗杜兴氏肌营养不良症
Nat Neurosci：研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制
政协委员周贤梅：希望增加罕见疾病和慢性疾病的医保目录
拜耳宣布新型重组八因子科跃奇上市
辉瑞tafamidis上市申请获得优先审评 有望今年获批
治疗DMD患者的新药上市申请
CRISPR基因编辑克服肌肉营养不良治疗障碍
天津市政协委员姜文学建议 提高罕见病防治和医保水平
开发治疗大脑疾病的基因疗法，Denali达成合作
北京延庆区大病慈善救助项目惠及困难群众
新研究有助开发亨廷顿舞蹈症的治疗方案
Genentech、罗氏和PTC公司发布Risdiplam监管申请的最新信息
男童走路突然频繁摔跤 送医确诊竟患罕见病
13月大男婴患罕见病 26岁母亲喂食漂白剂杀子 法庭上称"出于爱"
2019年先天性结构畸形救助项目工作推进会暨管理培训班在京举行
发病率仅为百万分之三 这群患儿的面对让人动容
2019年值得关注的十五个临床试验（下）
广西地贫病患儿赴京治疗
增进对侏儒症病理的理解或可发现新的治疗靶点
Prometic公司将启动PBI-4050治疗Alström综合征的关键3期临床试验
Nature Medicine同期8篇论文，聚焦人工智能在医学领域的应用
Catabasis公司治疗DMD的药物Edasalonexent三期临床试验的进展
罕见病亟需全新的资助方式
3岁“瓷娃娃”已骨折7次 一家5口3个残疾人
首创异戊烯化抑制剂治疗两种疾病获FDA突破性疗法资格认定
国家卫健委对十三届全国人大一次会议第7770号建议的答复
摩根健康会：基因疗法治罕见病进展怎样？
FDA授予Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的孤儿药资格认定
单身妈妈为救女寻医16年 每天跳绳5000次创造奇迹
诺华镰状细胞病血管闭塞危象预防药物 获突破性疗法
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