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美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
EC授予OV101治疗天使综合征的孤儿药资格认定
青蒿素衍生物红斑狼疮候选新药进入II期临床
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的上市许可申请
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
修饰基因研究为腓骨肌萎缩症提供潜在治疗靶点
女孩鼻窦炎反复 医生发现竟是因为骨头变“石头”
FDA批准ABO-202基因疗法治疗CLN1病的快速通道资格认定
Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
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研究人员开发出快速精确的天使综合征和普拉德-威利综合征诊断测试
重磅多发性硬化症药物：诺华芬戈莫德国内技术审评火速完成！
首例PGT技术阻断遗传病胎儿诞生
抢先正大天晴，诺和诺德重组凝血因子Ⅷ国内申报上市！血友病蓝海市场超百亿
FDA授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征的孤儿药资格认定
罕见病药物拟纳入优先审评名单
先天无臂女子成为首位用脚驾驶飞机的持证飞行员
献血达人“直播”捐髓：一名小朋友正等我的骨髓救命
姐妹”竟然是“兄弟” 性发育异常需警惕
这两位漳州籍毕业生红了 一个向往星空一个立志医学
“烟雾女孩”汪瑶画给厦门的一封“情书”
一家四代人同患遗传“怪病”，12岁少年幸遇专家转危为安
诺华首席医学官蔡正华： 数字技术助力研发 未来5年将在中国递交50份新药申请
用动物培养人体器官初获进展
罕见病精准治疗中心落户贵航贵阳医院
Science：抗感染蛋白还可以感知非感染细胞中的蛋白质错误折叠，神经退行性疾病又见曙光
利好政策频出，但罕见病用药仍不能满足需求
Alnylam药物Onpattro获英国NICE批准，治疗hATTR淀粉样变性
全球首例！从源头阻断不良遗传病 基因缺陷夫妇终获健康宝宝
诺华芬戈莫德即将国内上市 为多发性硬化症患者带来福音
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