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豪森药业引进的inebilizumab神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)研究发表《柳叶刀》！
首款获批疗法！BI新药获批治疗罕见肺病
在美医治罕见疾病移民将被遣返？美国称将重新考虑
请给‘伟哥’增加肺动脉高压适应证”
上海市人民政府印发《关于推进健康上海行动的实施意见》的通知
肺动脉高压疾病误诊漏诊率高 五类高危人群应加强筛查
血小板减少症患者的福音创新药纳入新版国家医保目录
一个罕见病乐队的夏天
比癌症更可怕的疾病，家里三代人都因它死亡
重症肌无力(MG)新药！Ra公司新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan获美国FDA授予孤儿药资
大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格
心疼又佩服！山东10岁女孩病逝，父母决定把她送到济南捐献器官
“镜面人”内脏反转 到底是谁和他们开了“玩笑”
记烟台市芝罘区妇幼保健院名誉院长、儿童康复科主任李玉堂
呼吁：重视肺动脉高压早诊早治 满足患者用药需求
胶质母细胞瘤免疫治疗！百时美Opdivo一线治疗MGMT甲基化患者III期临床未达PFS主要终点！
央视公开医保目录调整细节，透露进出原因，5个重疾大病用药入选
网上看病也报销 群众就医政策利好频频释放
脐带血治疗罕见病意义重大，建议有条件的家庭都储存脐带血
新型细胞器迁移体的产生机制及其生理功能研究取得新进展
孤儿药研究现状及行业发展趋势
研究人员揭示唐氏综合征儿童白血病前期转化为白血病的机制
中山一院体检中心全新升级，体检中有异常可直接转入院内专科治疗
美国将首次进行CRISPR人体临床研究
湖北一岁女童眼珠浑浊，罕见病吓坏妈妈
漳县双胞胎患上罕见病追踪：北京传来好消息 小子豪即将接受移植手术
EC授予Mirdametinib治疗1型神经纤维瘤病的孤儿药资格认定
欧洲批准首个视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物
10岁女孩胃中取出巨型“石头”，原来她常年吃这个……
小女孩总爱翻白眼，一查竟然患有罕见病
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