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药审改革篇：中国医药“新”势力全速崛起
“从1到100”，一个家庭守护孩子的决心
与肌萎缩性侧索硬化症相关的多发性硬化症：不幸的巧合还是合理的一致？
庞贝病底物还原疗法获FDA孤儿药资格认定
《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》发布
《安徽省医疗保障局关于调整基本医疗保险门诊慢特病病种及门诊用药目录的通知（征求意见稿）》公开征求社会
脊髓性肌萎缩症AAV基因疗法获得临床试验默示许可
4.8亿元！阿斯利康确认收购这家罕见病药企
3个月大宝宝头小，眼睛宽大，面色苍白，可能是患上这种罕见病
Lennox-Gastaut综合征：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
世界首个肌萎缩基因治疗报批了法BLA
1型SMA新药GC101获临床试验默示许可
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
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首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批：治疗≥2岁Dravet综合征患者！
终止动物试验授权的FDA现代化法案在美国参议院获得一致通过
蔡磊：与生命赛跑的男人
少年维洛成长记——脊髓性肌萎缩症
研究发现多发性硬化症严重程度的新预后标志物
邦耀生物成功召开治疗β-地中海贫血的基因疗法产品"BRL-101"研究者会议
江西省人民医院成立罕见病诊治中心
新一代靶向KCNQ2通道抗癫痫药物治疗罕见突变型癫痫研究获进展
《自然·医学》：早治疗是脊髓性肌萎缩症患儿的生命线！
1粒卖近300元，这款罕见病药要退出中国市场
速递！罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市
克罗恩病(CD)新药！艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症获欧盟CHMP建议批准!
加拿大SOLVE FSHD为n-Lorem提供100万美元，用于面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)
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