资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
欧盟CHMP建议批准Livmarli:治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!
遗传性血管水肿(HAE)新药!Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查
科学家发现一种新型RNA作用靶点和工具来帮助抵御人类过早衰老
FDA 将渤健的 Tofersen 新药申请的审查期延长 3 个月
国家医保局:特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保
辉瑞3天内官宣收购两家罕见病药企,总金额超千亿!
渐冻斗士蔡磊:被倒计时的生命,我要怎么破局?
罕见病科研大会 | 罕见病项目路演专场首批名单公布
CHMP建议给予Spesolimab作为泛发性脓疱型银屑病发作同类首创治疗药有条件的上市许可
学习能力下降,生活技能减退,走路易跌倒,竟是患上ALD
《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会即将开启
FDA批准渐冻症治疗新药——AMX0035(苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂)上市
肾上腺脑白质营养不良丨影像诊断要点
黏多糖贮积症Ⅲ型药物 SOBI003 的长期安全性与疗效报告
美国食品和药物管理局历尽坎坷批准ALS新药
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿,还曾出现两名患者死亡
速递!罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市
Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩III期SPR1NT试验
抗CCR4抗体「莫格利珠单抗」在中国获批
先声药业:伊布替尼首仿获批上市
辉瑞3天内官宣收购两家罕见病药企,总金额超千亿!
Krabbe病基因疗法临床数据发布
恒瑞特发性肺纤维化新药启动临床
致敬!身患渐冻症的他做了一个重要决定
115 亿美元引进!默沙东肺动脉高压药关键 III 期临床结果积极
荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定,治疗重症肌无力
国内AAV基因治疗竞争格局
BioMarin再战美国市场,FDA接受其AAV基因疗法BLA申请以治疗成人严重性血友病A
美国miRecule公司与赛诺菲达成战略合作,加速发现和开发治疗FSHD的RNA疗法
中央专项彩票公益金支持罕见病诊疗能力提升项目启动
<
...
77
78
79
80
81
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部