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北京协和医院牵头全国罕见病诊疗协作网 创建首个国家级罕见病会诊中心
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全球首批!BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
治疗变革!FDA批准首款β-地中海贫血基因疗法,定价280万美元
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理,治疗罕见皮肤疾病
尼古丁通过胞外囊泡-miRNA加重内皮功能障碍和动脉粥样硬化
基因疗法可让全色盲儿童部分恢复视锥细胞功能
视神经脊髓炎谱系疾病的补体靶向药物创研
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邦耀生物基因治疗地中海贫血患儿脱离输血依赖已超过2年
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