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亨廷顿舞蹈病治疗出新
发现阿斯利康COVID-19疫苗接种导致吉兰-巴雷综合征发病率增加
先天性鱼鳞病(CI)新药!美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!
百时美施贵宝超40亿美元收购Turning Point,“渐冻人症”疗法在中国获批
中国首份罕见病患者健康信息素养白皮书背后:SMA患者如何浮出?
黏多糖贮积症Ⅲ型尚无特效药,呼吁加快药物研发!
罕见病BHD综合征诊治难题怎么破?中国科大附一院发出安徽声音!
山东大学齐鲁医院神经罕见病团队发表系列论文报告可治性罕见肌病新研究
白血病(AML)新药!美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者
BCMA CAR-T细胞疗法!欧盟批准Carvykti(西达基奥仑赛):治疗多发性骨髓瘤(MM)!
重庆成立肿瘤罕见病疑难病专业委员会
首个生物经济五年规划:鼓励罕见病原创药物研发
2022医改工作重点:加强罕见病用药保障
首个碱基编辑疗法进入临床,治疗该罕见病
神经病理性疼痛在各种类型的CMT中都很明显
纽福斯核心产品NR082基于I/II期临床试验数据与CDE就Ⅲ期临床方案达成一致意见
MPZ和MFN2基因同时突变导致的罕见CMT1病例
第二届全球创新挑战启动,以改善全球罕见病患者生活质量
APOL1介导肾病药物进入关键临床发展阶段
鸡尾酒组合治疗肌萎缩 新药获孤儿药资格
史上第三基因编辑进临床
非病毒传递出新招 基因治疗肌病突破迷你现状
穿透强靶向准 罕见肌病公司逆行上市 1亿开发新载体
肌萎缩侧索硬化药物研究进展
亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒血友病B基因治疗临床结果登柳叶刀子刊
江苏省医保局: 扩大罕见病用药保障范围,减轻患者用药负担
“十四五”国民健康规划:加快审评审批罕见病治疗药品
突然整个人就肿了?华西专家说这是一种罕见病,叫遗传性血管性水肿
反复口腔溃疡、生殖器溃疡和眼炎,要警惕这种罕见病
靶向治疗罕见病的新希望-离子通道TRPML1
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