Verve疗法公司是一家基因编辑公司，正在争先开发一种一次性治疗心血管疾病的疗法，该公司已获得了美国食品药品监督管理局FDA的临床试验许可，将开始进行首次人体研究。

Verve在一份声明中说，1期临床试验将在2022年年中在新西兰开展，而且会在2023年产生初期数据。该公司还计划在英国和美国开展临床试验。并表示为了这个研究今年下半年他们将向监管部门提交申请。

该公司的VERVE-101疗法非常独特。

被设计成可永久地关闭名叫PCSK9的基因，这个基因在控制血液中的胆固醇水平方面扮演着重要角色。

在首次临床实验中，该公司将在罕见的患者中测试这种疗法。公认的心脏疾病的根源是家族性杂合子高胆固醇血症。

这个复杂的高胆固醇血症在国内也被列为2018年5月22日发表的121种罕见病目录之中（关键词搜索：罕见病目录，查看哪些罕见病入选这个目录）。

在新西兰进行的临床试验，对于Verve来说具有重要里程碑意义。

众所周知的碱基编辑(base editing)是一种潜在的更加清晰的修改基因的方法，使科学家和药企们可以更改单个DNA“遗传信息”。

碱基编辑建立在使用CRISPR编辑取得的进展的基础之上而且已经快速地从实验室转到了临床。Beam疗法公司授予Verve技术执照，去年11月份获得美国批准开始使用碱基编辑进行针对镰状细胞（SCD）症的临床试验。

与Beam的疗法不同，Verve的设计目标是可以在人体内（in vivo)工作，而不是针对从人体中取出的而且在实验室经过修改的细胞。

这是继Intellia 和Edita Medicine的实验性药物之后，第三个进入人体试验的体内基因编辑疗法。

虽然这个消息具有里程碑意义，但Verve还有很长的路要走。

公司最初是针对一种罕见病，但最后还是寻求攻克世界上高血脂疾病中的一种。

即使这项技术取得了成功，当对比现有的其他廉价的降胆固醇和阻止心脏疾病恶化的药物时，Verve还必须要说服医生和患者使用一种可能很昂贵的基因疗法。

例如，大药企如安进（Amgen）和赛诺菲（Sanofi）近年来推出了几种专门针对PCSK9的注射药物。

安进的单克隆抗体PCSK9抑制剂Repatha (evolucumab) 和同样头对头竞争的赛诺菲的Praluent （alilucumab）纷纷上市，带来了治疗的巨大改变。

虽然它们对胆固醇水平有显著影响，但保险公司还是对最初的价格犹豫不决。这些药物主要用于治疗存在最高心脏病发作风险的患者。

Verve的首席执行官塞卡尔·卡瑟瑞森（Sekar Kathiresan）强调，如果他的公司的疗法得到临床试验的证实，他提供的方法不仅可以拯救生命，还能为医保系统节省资金。

他设想了一种类似于心血管疾病疫苗的疗法，而不用依赖终身服药或终身接受注射给药。

Verve公开经营不到一年，在6月份的首次公开募股中筹集了2.67亿美元。

尽管该公司的IPO是2021年生物技术行业最成功的上市公司之一，但近几个月来，该公司的股价与生物技术同行一起突然下跌。其股价曾一度飙升至70美元以上，Verve的股票现在的交易行情约为每股13美元。

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https://www.biopharmadive.com/news/verve-base-editing-trial-clearance-new-zealand/623565/