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白血病(AML)新药!美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者
发布时间:2022/06/01

施维雅(Servier)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准靶向抗癌药Tibsovo(拓舒沃,通用名:ivosidenib,艾伏尼布片)联合阿扎胞苷,用于治疗新诊断、携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的急性髓系白血病(AML)患者,具体为:年龄≥75岁或因患有共病妨碍使用强化诱导化疗的AML患者

 

该适应症通过优先审查程序和实时肿瘤学审查(RTOR)试点项目获得批准。值得一提的是,Tibsovo是首个被批准与阿扎胞苷联合应用于新诊IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。对于没有资格接受强化化疗的新诊AML患者,可用的治疗选择非常有限。Tibsovo+阿扎胞苷方案的批准,代表着新诊IDH1突变AML患者治疗方面的一个重大进展。

 

此次新适应症批准,基于全球3期AGILE试验(NCT03173248)的数据支持。这是唯一一项专门为没有资格接受强化化疗的新诊IDH1突变AML成人患者设计的3期试验,评估了Tibsovo+阿扎胞苷、安慰剂+阿扎胞苷用于一线治疗的疗效和安全性。

 

结果显示,与安慰剂+阿扎胞苷治疗组相比,Tibsovo+阿扎胞苷治疗组在无事件生存期(EFS,HR=0.35;95%CI:0.17-0.72;双侧p值=0.0038)和总生存期(OS,HR=0.44;95%CI:0.27-0.73;双侧p值=0.0010)方面有统计学意义的显著改善。Tibsovo+阿扎胞苷治疗组中位OS是安慰剂+阿扎胞苷治疗组的3倍(中位OS:24个月 vs 7.9个月)。该试验中,Tibsovo与阿扎胞苷联合用药的安全性,与先前公布的数据一致。AGILE试验结果已在国际医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表,详见:Ivosidenib and Azacitidine in IDH1-Mutated Acute Myeloid Leukemia

ivosidenib化学结构式(图片来源:medchemexpress.com)

 

急性髓系白血病(AML)是一种以疾病进展迅速为特征的血液和骨髓癌症,是成年人最常见的急性白血病,美国每年约有20000例新病例,欧洲每年有43000例。AML发病率随年龄增长而显著增加,诊断年龄中位数为68岁。5年生存率约为29.5%。在6%-10%的AML患者中,突变的IDH1酶会阻止正常的造血干细胞分化,从而导致急性白血病的发生。

 

Tibsovo是由Agios制药公司开发的一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶,其基因突变存在于包括急性髓性白血病(AML)、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。(注:2020年12月,施维雅以20亿美元收购Agios的肿瘤业务。)

 

2018年6月底,基石药业与Agios签署了独家合作与授权协议,获得了Tibsovo在大中华区的独家权利。基石药业负责Tibsovo在大中华区针对血液肿瘤和实体瘤适应症的临床开发和商业化。

 

Tibsovo是全球第一个获批的IDH1抑制剂。2018年7月,Tibsovo获得美国FDA批准:治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AML)成人患者。2021年8月,Tibsovo获得美国FDA批准:治疗先前已接受过治疗、携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)成人患者。

 

在中国,Tibsovo于2022年2月获得国家药监局(NMPA)批准上市:该药是国内首个获批的IDH1抑制剂,用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)成人患者。

 

原文出处:Servier Announces FDA Approval of TIBSOVO (ivosidenib tablets) in Combination with Azacitidine for Patients with Newly Diagnosed IDH1-mutated Acute Myeloid Leukemia