先天性鱼鳞病-腹部皮肤（图片来源：annsaudimed.net）

Timber Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于罕见皮肤病疗法的开发和商业化。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予TMB-001（外用异维甲酸）突破性疗法认定（BTD），该药是一种使用该公司专利IPEG递送系统配制的外用异维甲酸（isotretinoin，别名：异维A酸），用于治疗先天性鱼鳞病（congenital ichthyosis，CI）。

BTD是FDA于2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，在审查时有资格进行滚动审查和潜在优先审查，以保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

许多皮肤科医生都熟悉口服异维甲酸。通过将异维甲酸配制成专有的局部配方，可能会减少全身吸收，从而有可能在身体更大区域长期使用。目前，TMB-001正在开发中，用于治疗中重度CI。

目前，Timber公司正在开发TMB-001，用于治疗中度至重度CI，包括X连锁隐性鱼鳞病（XRI）和常染色体隐性遗传先天性鱼鳞病样红皮病（ARCI-LI，板层状鱼鳞病）。CI是一组罕见的遗传性角质化疾病，可导致皮肤干燥、增厚和脱屑。在XRI和ARCI-LI患者中，皮肤表现包括全身大而暗的鳞屑。

在2b期对照研究中，TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低，以及良好的安全性。在美国皮肤病学会（AAD）2022年年会上对这项研究进行的一项子分析表明，无论CI的亚型如何，患者使用TMB-001均获得治疗成功。

Timber公司已在美国、加拿大、意大利、法国和德国的主要研究中心启动了关键3期ASCEND临床试验，以进一步研究TMB-001治疗CI的疗效和安全性，并预计在2022年6月为首批患者提供给药治疗。ASCEND试验将评估0.05% TMB-001对142例中重度CI患者的疗效、药代动力学和安全性。

原文出处：Timber Pharmaceuticals Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for TMB-001 for the Treatment of Congenital Ichthyosis