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中央专项彩票公益金支持罕见病诊疗能力提升项目启动
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1型SMA新药GC101获临床试验默示许可
庞贝病底物还原疗法获FDA孤儿药资格认定
《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则(征求意见稿)》发布
《安徽省医疗保障局关于调整基本医疗保险门诊慢特病病种及门诊用药目录的通知(征求意见稿)》公开征求社会
首个A型血友病基因疗法!BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
“渐冻症”新药!美国FDA批准Relyvrio(PB-TURSO):显著降低死亡风险!
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终止动物试验授权的FDA现代化法案在美国参议院获得一致通过
研究发现多发性硬化症严重程度的新预后标志物
邦耀生物成功召开治疗β-地中海贫血的基因疗法产品"BRL-101"研究者会议
江西省人民医院成立罕见病诊治中心
新一代靶向KCNQ2通道抗癫痫药物治疗罕见突变型癫痫研究获进展
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