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Roivant和辉瑞成立合资公司Vant,专注于开发用于炎症和纤维化疾病的TL1A抗体药物
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市!
针对儿童HoFH,再生元ANGPTL3单抗新适应症获FDA优先审评
针对“渐冻人症”!福贝生物1类新药获批临床
英国授予自身免疫性肺泡蛋白病药物潜在创新药物认定
宣城市医保局“3212”举措强化罕见病患者医疗保障
增生性玻璃体视网膜病变研究结果发布
Depemokimab在嗜酸细胞增多综合征患者中的疗效和安全性研究(DESTINY)
美泊利单抗治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘后的糖皮质激素反应性
国家药监局鼓励组织患者参与药物研发
Sarepta/罗氏的DMD基因疗法,获FDA优先审评资格
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自身免疫性肝炎临床在美获批
段涛教授:生殖技术的发展如何让患者生一个健康的宝宝?
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首个工程B细胞研究性疗法治疗罕见病临床在美获批
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FDA受理治疗Rett综合征的替非尼肽的新药申请
首个乙型血友病基因疗法获批上市!
β-地贫基因疗法全球格局一览:慢病毒整合与CRISPR编辑到底谁更具优势?
ATTR药物获里程碑付款!诺和诺德支付Prothena4000万美元持续推动NNC6019临床
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四部委公布第三批清单!事关罕见病药品
儿童罕见病新药落地瑞金海南医院
罕见癫痫新药到国内 转让费一次支付七千万
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