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沪嘉两地合作共建儿童医院

据悉，通过本次合作，两地将开展儿内科实质性合作，引入PICU、儿童保健、儿五官科、儿眼科等学科合作，逐步完善儿科各亚专业框架、建立浙北地区儿科疑难/罕见病会诊中心。

脐带血干细胞移植治疗再生障碍性贫血优势明显

除治疗血液系统和免疫系统疾病，脐带血造血干细胞移植在治疗罕见病上也表现出特别优势。

新研究有望改进杜氏肌营养不良症的治疗

佛罗里达州立大学的研究人员与来自全美的研究者合作发现，提高sarcospan蛋白水平能够通过增强DMD患者脆弱的心肌细胞膜而改善心脏功能。这一发现最近发表于JCI Insight期刊。

全球首款微绒毛包涵体病疗法获批开始2期试验

MVID是一种极为罕见的遗传性胃肠道疾病，婴儿期起病，表现为严重腹泻进而导致不可逆的营养不良和脱水，如果治疗不当通常会危及生命。

什么是SMA的三级预防？

从上期讲座开始，我们计划连续播出两期有关再生育和产前诊断方面的讲座内容。上一期，我们邀请到首都儿科研究所遗传研究室的瞿宇晋副研究员，为大家从遗传的角度介绍了SMA家庭再生育之前应当注意的问题，你都记住了哪些呢？

FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病

治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。

基因疗法治疗DMD，辉瑞首次公布人体试验早期数据，计划启动3期临床试验

辉瑞将继续从这一开放标签研究中收集数据，并且计划启动一项含安慰剂对照的随机全球性3期临床研究。这一3期研究预计在2020年上半年启动。

多模态跨尺度生物医学成像设施项目启动

生物医学成像领域首倡大科学项目

济南市医疗保障局:直面群众看病就医难问题

城市的发展不仅需要"速度",更需要"温度"。民之所盼,政之所向。济南市委、市政府坚持以人民为中心的发展思想,不忘初心,牢记使命,直面群众看病就医难的问题。把实现好、维护好、发展好广大群把实现好、维护好、发展好广大群众根本利益作为一切工作的出发点和落脚点。6月13日,济南市医疗保障局召开医疗保障重点工作推进会议,研究出台了十项医保惠民政策。众根本利益作为一切工作的出发点和落脚点。

科技如何让医学更神奇

此次活动由中国科普研究所科学媒介中心主办，北京科学技术期刊学会、“三四匠”工作室承办，《协和医学杂志》、新浪科技协办。

硬皮病研究为患者提供了新的希望

新英格兰医学杂志的一项新研究发现，一种引起皮肤和肺损伤的不寻常的自身免疫疾病可以通过干细胞移植得到有效治疗。这种方法可能是40多年来首次提高严重硬皮病患者生存率的新方法。

人大代表陈静瑜：肺罕见病治疗纳医保，让他们更有保障

目前国内肺移植技术已经渐渐与国际接轨，但供体短缺以及术后慢性排异反应等全球性问题，依旧是瓶颈所在。

武汉血液中心联姻“国家队”探秘纳米级血液世界

两者强强联手，创立了全国首家血液光学成像技术中心，将在全球相关领域开展最前沿的研究，为广大血液病患者谋福利。

Alexion补体C5抑制剂Soliris获FDA批准第4个适应症

首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物

CMT2A：迪诺法拉利中心的基因治疗项目获得了意大利卫生部的资助

这是意大利卫生部最近一次“有针对性的研究”呼吁。

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