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SMA科普动画下篇《魔杖的秘密》

脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，简称SMA）是最常见的常染色体隐性遗传病之一，患者由于遗传物质缺陷导致运动神经元受损后肌肉出现萎缩，运动功能丧失。

Imcyse完成3500万欧元融资开发活性特异性免疫疗法

Imcyse是一家开发活性特异性免疫疗法，以治疗和预防严重慢性疾病的公司，总部位于比利时。该公司主要通过使用具有预防和治愈严重慢性自身免疫性疾病潜力的改性多肽，来治疗如1型糖尿病、多发性硬化症和其他目前尚无治愈方法的自身免疫性疾病。

生物技术公司Biophytis与法国肌营养不良协会携手共同开发口服药治疗DMD

Biophytis公司的CEO说：“DMD是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，目前治疗选项有限。我们研究的目的是提供一种安全有效的治疗选项来治疗会行走和不会行走的所有基因突变类型的DMD患者。”

众多市民为患儿献爱心呼吁将罕见病纳入医保

昨日，本报报道的《五龄童患世界罕见戈谢病一年需百万元治疗费》一经见报，引起市民广泛关注，不少人表示要献一份爱心。

旺苍女孩捐献“生命种子”救助福建小男孩

何晓红说，小远的父母都曾是医务工作者。他们说，是何晓红让他们的宝贝重新燃起了生命的希望。他们表示，小患者也想长大了当一名医生，救死扶伤。

儿童用药难，背后暴露的不止是儿科医生荒这一个问题

因为用药不当，中国每年大约30000个孩子失去听力，7000名儿童死亡，出现肝肾功能、神经系统等损伤的更是难以计数。

当人工智能遇上青光眼，诊断更精准

通常，眼科医生会根据诊断来建议患者是否手术，往往患者也完全根据医生的建议来做决定。

尼达尼布对系统性硬化症患者间质性肺疾病的作用

尼达尼布组的用力肺活量年下降率低于安慰剂组；尼达尼布对其他系统性硬化症的临床表现没有任何益处。腹泻在内的胃肠道不良事件在尼达尼布组比安慰剂组更常见。

屠呦呦团队用青蒿素治疗红斑狼疮适应症取得新进展

业界认为，这将成为中医文化“走出去”的重要实践成果。

运动或有益于亨廷顿病患者心血管、线粒体功能

亨廷顿病患者的物理治疗通常侧重于进行特定任务的锻炼，以模仿和改善日常生活活动的能力。基于某些物理治疗策略与抵抗或耐力运动的相似性，研究人员认为此类运动可能有益于亨廷顿病患者。

报告显示：中国重症肌无力女性患者占七成生存困境成关注点

包括重症肌无力患者与家属、医生、志愿者、学者、媒体、爱心企业、公益组织等100余名各届人士，为现场和直播平台的近万观众以“即兴戏剧”的方式展现了没有导演、没有剧本的最真实的生命故事。

Santhera公司向EMA提交Puldysa治疗DMD的上市许可申请

艾地苯醌治疗DMD已经被欧洲、美国、瑞士和澳大利亚监管机构授予孤儿药资格认定，并获得美国的快速通道资格认定。

SMA科普动画上篇《基因小管家的烦恼》

快跟随我们的基因小管家，看看他们在烦恼什么吧。他们的烦恼，可能也会是您的烦恼！

湖南有了“成长天使基金”定点医院部分肥胖、矮小儿童可获救助

项目启动后，将对2岁以下小胖威利患者和贫困家庭发育异常儿童给予生长激素治疗救助。

罕见病保障多从患者角度想一想

在运行方面, 应引入社会治理模式, 尤其在“社会化、专业化、智能化、法治化”等方面取得大突破。其中, 强化患者参与, 强化社会监督, 扩大协会学会发言权是推动社会治理的重要内容。

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