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首个遗传性血管性水肿治疗单抗申请在中国上市
行业资讯
2019/03/29
HAE是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病，在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。
基因突变“抵御”脂肪肝并确保疾病更好的预后
研究/数据
2019/03/29
由肝病学家Peter Ferenci领导的维也纳医科大学（Meduni Vienna）研究人员们发现，一种最近描述的基因突变可以通过维生素A代谢抵御脂肪肝，并确保Wilson病患者预后更好。未来这一发现可能被证明在此类患者的个性化治疗方面非常有用。
6亿美元开发创新自身免疫疾病疗法，礼来达成研发合作
行业资讯
2019/03/28
根据协议条款，ImmuNext将获得4000万美元的预付款，并获得可高达5.65亿美元的里程碑付款。礼来将获得研发和推广免疫代谢新药物靶点的全球独家许可，并与ImmuNext进入一个为期3年的研究合作项目，以支持药物靶点的研发。
ANAVEX®2-73治疗雷特综合征的2期试验完成首名患者给药
行业资讯
2019/03/28
“我们非常高兴地报告ANAVEX®2-73治疗雷特综合征美国2期研究完成首名患者给药，”Anavex公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling博士说，“这是获得ANAVEX®2-73第三个适应证临床数据和纳入基因组精准医学生物标志物的重要一步。”
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH
研究/数据
2019/03/27
研究中，TransCon hGH总体安全，耐受性良好，不良事件与每日hGH治疗组观察到的类型和频率一致，且试验组之间具有可比性。
2019年山东省医保将落实十二件民生实事
行业资讯
2019/03/27
26日，全省医疗保障工作暨“担当作为、狠抓落实”会议在济南召开，记者从会议上获悉，2019年全省医保将出“重拳”，落实“十二件”民生实事。
药品带量采购需顾及“无量药品”
行业资讯
2019/03/27
一边是大幅降价，一边是大幅涨价，两者形成鲜明的反差。这种现象警示我们，药品带量采购的成效固然巨大，但部分药品逆向涨价的现象也不能忽视。
箭头制药公司申请启动ARO-AAT治疗罕见肝病的2/3期临床试验
研究/数据
2019/03/27
箭头制药首席运营官兼研发主管Bruce Given博士说：“在我们推进确定2/3期适应性试验设计和合适替代终点的过程中，与FDA的讨论富有成效。我们期待启动这项试验并向前迈进，从而为患者、医生和α-1群体提供急需的α-1肝病治疗方法。”
DCCR治疗小胖威利综合征3期试验的DSMB审查获得积极结果
研究/数据
2019/03/27
“DSMB推荐按计划继续进行3期DESTINY PWS试验的积极建议让我们感到高兴，因为这进一步支持了DCCR的安全性，”Soleno公司首席执行官Anish Bhatnagar博士说，“我们正在14个试验地点继续招募患者。此外，完成该3期研究盲法治疗的患者继续滚动进入为期9个月的非盲安全性扩展研究C602。”
Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期试验招募首名患者
研究/数据
2019/03/26
遗传性SCAs是一组影响小脑的罕见、潜在致命性神经退行性疾病，临床特征表现为进行性共济失调症状，包括平衡、言语和协调困难，这些表现归因于各种常染色体显性遗传突变。目前，SCA没有FDA批准的治疗方法，无法治愈。
个性化用药有望改善克罗恩病患者的治疗
研究/数据
2019/03/26
上世纪90年代引入的抗TNF药物目前在NHS药物支出中排名前五。不过，2015年英夫利昔单抗生物类似药CT-P13的推出，为NHS节省了大量开支。在PANTS研究中，CT-P13显示出与原始英夫利昔单抗（类克）相同的安全性和有效性。
大数据分析如何加速多种人类疾病的研究？
行业资讯
2019/03/25
败血症始于细菌侵入血液，它是婴儿死亡率和发病率的全球主要原因。
科学家揭示人胚胎干细胞自我更新奥秘
研究/数据
2019/03/25
干细胞具有自我更新和多能性，在一定条件下可以分化为体内任何种类的细胞。
NurOwn细胞疗法治疗多发性硬化症的2期试验招募首名患者
研究/数据
2019/03/25
“2期试验招募首名患者代表着我们在致力于解决进展型MS患者未满足医疗需求的过程中的重要里程碑，”Brainstorm公司首席运营兼首席医疗官Ralph Kern博士说，“我们计划很快在全部研究地点启动招募，并期待2020年年中之前获得顶线数据。”
赛诺菲全球CEO白理惟：中国患者需求是我们战略核心，希望改善药物可及性，愿助中国推进罕见病治疗
行业资讯
2019/03/24
白理惟称，希望能够进一步改善药物可及性。比如将罕见病药物纳入中国的医保报销目录，并在国家层间建立相关的资金安排计划。
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